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第20届欧洲血液学会（EHA）报道者说，大大都复发/难治急性淋巴细胞白血� 。ˋLL）患者或他们的家人希望接受工程化免疫细胞治疗，纵然它们仍在试验中 。
Adriana Balduzzi博士说，从历史看法上讲，这些患者的治疗远景较差 。可是，嵌合抗原受体（CAR）修饰的T细胞从基因上靶向B细胞特定的抗原CD19，它的早期效果让患者充满希望 。
这一话题很是热门；我们正在讨论一种可能救治患者的要领，包括儿童，这些患者没有其它治愈的计划 。大大都复发ALL患者或他们的家人最终会询问他们是否有资格或怎样才华接受CAR计划治疗 。
CART细胞疗法在许多情形下都可获益，包括作为难治或非移植患者的牢靠疗法，作为移植时细小残留疾� 。∕RD）阳性患者的预防法，作为移植后MRD阳性患者的优先疗法 。CAR疗法能否抵达短暂缓解，并使患者过渡至可能进一步治疗的情形——好比移植——或治愈疾病自己仍然需要证实，可是远景确实优异 。
【成人患者组的数据】
在EHA聚会中，两个研究小组报道了复发/难治ALL患者使用CART细胞治疗的优异效果，包括成人患者组 。研究者JaeH. Park博士说，我们发明成人复发/难治B细胞ALL患者可抵达高达87%的完全缓解 。
凭证最近研究，复发ALL患者预后较差 。5年总生涯率约莫为8%；关于>50岁的患者，5年生涯率甚至更低，约莫为3% 。CART细胞工程免疫疗法对血液癌症中抗体表达肿瘤细胞有毒性作用 。
Park博士陈述的数据包括复发/难治ALL患者，年岁18-74岁，至3月30日为止接受这一疗法 。这一患者群中，39名可评估毒性反应，38名可评估缓解 。接受CART细胞输注时，21名患者患有形态学疾病，18名患者有MRD 。
输注之后，33/38（87%）名患者抵达完全缓解，包括26/32（81%）名MRD阴性患者 。完全缓解的中位时间为23天（8-46天） 。
20名患有形态学疾病的患者中有16（80%）名抵达完全缓解，87%为MRD阴性 。18名有MRD的患者中17名抵达完全缓解，76%为MRD阴性 。
输注之后中位随访5.6个月（1-至少38个月），中位缓解时间或无复爆发涯期为5.3个月（95%CI ，3-9） 。14名患者坚持无病生涯，包括10名接受移植造血干细胞移植（HSCT）的患者，6名患者随访12个月以上 。11名患者继续接受HSCT，14名患者在随访时复发，包括接受HSCT的患者和10名未接受的患者 。
所有患者的中位总生涯期为8.5个月，6个月的总生涯率为59% 。关于MRD患者，中位总生涯期为10.8个月，6个月的总生涯率为75% 。
9（23%）名患者爆发严重细胞因子释放综合征（CRS），需要血管加压药和/或低氧机械透风装备 。11（28%）名患者爆发3/4级神经毒性，3（8%）名患者爆发5级毒性 。21名形态学疾病患者中有9名爆发严重CRS，8名爆发3/4级神经毒性，2名爆发5级毒性 。18名有MRD的患者中，9名爆发严重CRS，3名爆发3/4级神经毒性，1名爆发5级毒性 。
Park博士报道，我们发明CRS的严重性与疾病负荷相关 。4名患者的CRS可通过IL-6R抑制剂治疗，2名患者通过类固醇治疗，9名患者通过IL-6R抑制剂加类固醇治疗 。
研究者在展望哪些患者爆发CRS方面取得前进，很是显著地，患者疾病负荷较大 。同时，神经病学症状是可逆的 。
【儿科效果更新】
最大细胞疗法治疗ALL的效果由ShannonL. Maude博士举行报道 。儿科患者群取得优异效果，初始效果于去年宣布 。更新的数据包括48名患者，年岁为4-22岁，他们都患有CD19阳性ALL 。
这一患者群中，38名患者在输注之前可检测疾病，10名为MRD阴性，33名经干细胞移植后复发 。输注一个月之后，45/48（94%）名患者抵达完全缓解，经流式细胞术检测，42名的MRD<0.01% 。
17（85%）名在输注前淋巴母细胞>50%的患者抵达完全缓解 。另外，中位随访8个月（1-36个月），至4月26日，33名患者抵达完全缓解，其中5名随后接受干细胞移植 。1年的总生涯率为78%，13名患者抵达缓解，10名未接受进一步治疗 。15名患者爆发复发，包括10名CD19阴性患者 。
险些所有患者（93%）都爆发CRS，并且患者的铁卵白急剧上升，批注与巨噬细胞活化综合征有关 。因严重CRS而需要血管降压药或呼吸支持的患者占28% 。可是随着抗IL-6R药物塔西单抗的使用，这种情形迅速解决 。
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