2015年11月16日-11月20日全球申报情形

2015-11-24

会见量：

一、新药批准

1.2015年11月16日新闻，FDA批准杨森anti-CD38单抗Daratumumab用于四线治疗复发/难治性多发性骨髓瘤，商品名Darzalex。这也是第一个获批用于治疗多发性骨髓瘤的单克隆抗体。FDA2013年授予该药突破性疗法认定，别的还曾授予孤儿药资格，加速批准资格和优先审评资格，该药PDUFA日期为2016年3月9日，提前4个月获批。
2.2015年11月17日新闻，欧盟委员会批准Sobi Xiapex（溶组织梭菌胶原酶）用于同时治疗杜普征氏掌挛缩多个条索病变，该药此前已获批用于治疗佩罗尼氏病和杜普征氏掌挛缩单个条索病变。
3.2015年11月18日新闻，欧盟委员会新增福泰ivacaftor顺应症人群，新增用于治疗2-5岁人群G551D,G1244E,G1349D,G178R,G551S,S1251N,S1255P,S549N,S549R突变及18岁以上人群R117H突变囊性纤维化，该药已在欧盟获批治疗6岁以上人群G551D,G1244E,G1349D,G178R,G551S,S1251N,S1255P,S549N,S549R突变囊性纤维化。
4.2015年11月19日新闻，FDA批准Adapt制药Narcan（盐酸纳洛酮鼻喷雾剂），用于治疗或逆转阿片类药物过量，此前钠洛酮仅有注射剂型。此前该药已获快速通道，优先审评资格，PDUFA日期2016年1月20日，提前两个月获批。
5.2015年11月19日新闻，欧盟委员会批准安进不可逆的卵白酶体抑制剂卡非佐米（Carfilzomib）联合来那度胺、地塞米松二线治疗复发性多发性骨髓瘤。批准基于ASPIRE III期临床研究（NCT01080391）效果，卡非佐米+来那度胺+地塞米松组中位无希望生涯期（PFS）26.3个月，来那度胺+地塞米松组PFS 17.6个月，p=0.0001，三联疗法延伸PFS 8.7个月�；贓NDEAVOR研究（NCT01568866），安进还将提交卡非佐米+地塞米松二联疗法上市申请。
6.2015年11月19日新闻，基于TRAFFIC、TRANSPORT和PROGRESS研究效果，欧盟委员会批准福泰制药Orkambi（lumacaftor/ivacaftor），用于12岁以上2个拷贝F508del基因突变囊性纤维化，欧盟此类患者约有12000人。
7.2015年11月20日新闻，FDA批准武田重磅口服卵白酶体抑制剂Ixazomib，商品名Ninlaro，与来那度胺、地塞米松联用，二线治疗多发性骨髓瘤。
8.2015年11月20日新闻，欧盟批准The Medicines Company药械组合Ionsys（芬太尼经皮治疗系统），用于治疗医院术后疼痛。Ionsys最早于2008年在美欧获批，随后被召回。2015年上半年Ionsys最早在美国获批，竞争品种AcelRx公司Zalviso也已于2015年9月在欧盟获批。
9.2015年11月20日新闻，FDA批准诺华Tafinlar/Mekinist（达拉非尼/曲美替尼复方）用于治疗侵袭性BRAF V600E/K突变不可切除或转移性玄色素瘤。Tafinlar为BRAF抑制剂，Mekinist为MEK抑制剂，COMBI系列研究效果显示Tafinlar/Mekinist复方相比BRAF抑制剂（达拉非尼或威罗非尼）单用，可增添总生涯期（OS）两年，且总缓解率高达60%。

二、突破性疗法认定

1.2015年11月18日新闻，FDA授予德国默克和辉瑞anti-PD-L1单抗Avelumab二线治疗默克尔细胞瘤突破性疗法认定。该药此前已获孤儿药资格及快速通道资格。2014年德国默克与辉瑞签署总价20亿美元相助开发协议，辉瑞获Avelumab NSCLC等顺应症权力。

三、快速通道

1. 2015年11月20日新闻，FDA授予日本Nitto（日东工器）RNAi ND-L02-s0201治疗NASH（非酒精性脂肪肝）和丙型肝炎肝纤维化快速通道资格。

四、孤儿药

1.2015年11月16日新闻，FDA授予NIH国家眼科研究所AAV8-RS/IRBP-hRS基因疗法治疗先天性视网膜劈裂症孤儿药资格。
2.2015年11月16日新闻，FDA授予Amyndas制药AMY-101治疗C3肾小球肾炎孤儿药资格。
3.2015年11月16日新闻，FDA授予Applied Genetic Technologies AAV-CNGA3基因疗法治疗CNGA3基因突变色盲孤儿药资格。
4.2015年11月16日新闻，FDA授予Neurelis制药NRL-01（鼻腔用地西泮）治疗急性重复性爆发癫痫孤儿药资格。
5.2015年11月16日新闻，欧盟委员会授予Retrophin血管主要素Ⅱ受体/内皮素受体拮抗剂sparsentan（RE-021）治疗局灶性节段性肾小球硬化症（FSGS）孤儿药资格，FDA曾于2015年1月授予该药相同资格。该药现在正在开展DUET II期临床研究，且在欧盟和美国尚无FSGS上市药物。
6.2015年11月16日新闻，FDA授予ArQule AKT抑制剂ARQ 092治疗变形综合征孤儿药资格。
7.2015年11月17日新闻，FDA授予Cellceutix Kevetrin（Thioureidobutyronitrile）治疗视网膜母细胞瘤孤儿药资格。
8.2015年11月18日新闻，FDA授予ARMGO制药ARM-210治疗杜氏肌营养不良症孤儿药资格。
9.2015年11月18日新闻，FDA授予Terra生物草酰乙酸治疗肌萎缩侧索硬化孤儿药资格。
10.2015年11月18日新闻，FDA授予Lysogene AAV-SGSH基因疗法治疗IIIA型粘多糖贮积症和SanfilippoA型粘多糖综合征孤儿药资格。
11.2015年11月19日新闻，FDA授予Triphase Accelerator公司卵白酶体抑制剂Marizomib治疗恶性胶质瘤孤儿药资格，2014年该药曾获得治疗多发性骨髓瘤孤儿药资格。

五、上市申请及审评

1.2015年11月16日新闻，FDA受理BMS anti-PD-1单抗nivolumab二线治疗晚期肾细胞癌sBLA，并授予优先审评资格，PDUFA日期2016年3月16日。
2.2015年11月17日新闻，Radius向EMA提交abaloparatide-SC治疗绝经后骨质松散症上市申请，申请基于2463人ACTIVE III期临床研究，研究效果显示该药可显著降低骨折危害。
3.2015年11月18日新闻，FDA受理诺华Neulasta（培非格司亭，聚乙二醇化重组人粒细胞刺激因子）生物类似物上市申请。Neulasta为安进公司原研产品，用于降低发热性中性粒细胞镌汰引起的熏染爆发率。
4.2015年11月20日新闻，CHMP建议批准三星Bioepis恩利（依那西普）生物类似物，商品名Benepali，用于治疗类风湿性枢纽炎，银屑病枢纽炎，脊柱枢纽炎，斑块状银屑病等自身免疫疾病。
5.2015年11月20日新闻，FDA受理Accu-Break制药华执法钾505(b)(2) NDA，该药与百时美施贵宝Coumadin（华执法，苄丙酮香豆素钠）生物等效。
6.2015年11月20日新闻，杨森提交INVOKAMET XR（坎格列净/二甲双胍缓释复方）治疗2型糖尿病NDA，坎格列净是全美处方量最多的SGLT2抑制剂，随后是达格列净。2013年FDA批准坎格列净，2014年FDA批准坎格列净/二甲双胍复方，现在该药单方和复方已在多国获批。
7.2015年11月20日新闻，CHMP建议批准Bioprojet制药选择性组胺H3受体激动剂pitolisant，商品名Wakix，用于治疗伴或不伴猝倒爆发嗜睡症患者。

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