科学家或可用CRISPR手艺来治疗血友病
血友病患者往往生涯在压力和焦虑之中 ，病人的枢纽会过早破损衰退 ，并且其一旦机体流血就很难止血 ，血友病患者机体缺少一种制造凝血因子的能力 ，因此任何切伤和挫伤 ，若是得不到紧迫治疗就会使得患者有生命危险。
在5000个新生男孩儿中就会有1人患血友病A(hemophilia A) ，而险些一半的患者都被以为是由于机体的染色体倒置而引发的疾��；机体细胞一旦爆发染色体倒置就会使得染色体上的碱基对顺序被倒置 ，从而就会导致基因不可够正常表达 ，并且患者机体会缺失凝血因子VIII基因（F8） ，这种因子在正常个体中会资助机体增进凝血。
最近 ，一项揭晓于国际杂志Cell Stem Cell上的研究论文中 ，来自延世大学等处的研究职员通过研究 ，对血友病A派生的诱导多醒目细胞（iPSCs）及血友病小鼠举行研究 ，发明了一种新要领可以纠正引发血友病的染色体倒置 ，同时还可以逆转患者机体中凝血因子的缺失。
这项研究中研究者首次使用诱导多醒目细胞来举行研究 ，诱导多醒目细胞拥有转化为机体任何类型细胞的能力 ，研究者对染色体倒置引发的血友病患者机体的尿液细胞举行网络 ，并以此制造诱导多醒目细胞 ，随后他们使用CRISPR-Cas9 核酸酶对干细胞举行操作。
CRISPR-Cas9可以修正凝血因子VIII基因的功效使其施展正常功效 ，而修正后的iPSCs就可以被诱导分解成为成熟的可以表达凝血因子VIII的内皮细胞 ，这些新爆发的内皮细胞就可以逆转凝血因子VIII的缺失。为了证实整个操作历程是有用的 ，研究者将修正后的内皮细胞移植入凝血因子VIII缺失的小鼠机体中 ，效果发明移植后小鼠就最先爆发凝血因子VIII ，这就可以有用抑制血友病的发病和体现。
研究者Jin-Soo Kim说道 ，我们使用CRISPR RGENs手艺（RNA指导的工程化核酸酶）就可以修复两种复发的大型的染色体倒置 ，而这两种染色体倒置可以引发险些一半的严重血友病病例 ，这项研究报告首次剖析 ，使用 RGENs手艺可以修复染色体倒置或其它大型的染色体重排问题。
研究者还体现 ，虽然同样主要的是逆转染色体的倒置现在并没有证据显示会保存脱靶突变 ，整个历程都很是准确 ，因此研究者体现 ，这项研究或为后期开发细腻化的诊断手艺甚至治疗手段来治疗血友病提供了新的研究思绪和资助。
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