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孤儿药开发猖獗！最具价值在研项目TOP15
一项EvaluatePharma报告强调，包括肿瘤顺应症的有数疾病药物占有了2014年药品总销售的14%，预计到2020年上升到19% 。现在的问题是，医药行业将其重点集中在有数疾病药物开发上，这种状态能一连多久?
克日，欧盟对Alexion公司的2只极端有数疾病药物(ultra-orphan drugs)Strensiq(asfotase alfa)和Kanuma(sebelipase alfa)给予起劲意见，从而使该公司越发坚定地专注于有数疾病商业模式 。
没有哪家公司会像Alexion公司那样，基于治疗全球仅有几百例严重和危及生命疾病的营业而取得乐成，虽然许多其他制药公司也在试图复制Alexion公司的模式 。然而，EvaluatePharma的剖析批注，Alexion公司这一领先职位将在未来几年感受到压力 。
有数病模式受鼓舞
Alexion公司2只获得欧盟起劲意见的有数疾病药物：Strensiq(asfotase alfa)，用于治疗儿科发病低磷酸酯酶缺乏症;Kanuma(sebelipase alfa)，用于治疗溶酶体酸性脂肪酶缺乏症，这2只药物还需要期待欧盟正式批准通过 。届时，Alexion公司将会获得批准3款产品4个顺应症，此前该公司的Soliris(eculizumab,依库珠单抗)已经获得批准用于治疗阵发性睡眠性血红卵白尿症(PNH)和非典范溶血尿毒综合症(aHUS) 。
Strensiq和Kanuma两者都是针对威胁生命的和超有数代谢杂乱的恒久酶替换疗法，现在还没有其他药物获得批准 。据EvaluatePharma预计，2020年Strensiq销售额会凌驾8亿美元，Kanuma会凌驾7亿美元 。
值得一提的是，这2只药物都是Alexion公司通过收购获得：Alexion公司最近以84亿美元收购Synageva公司获得Kanuma;2011年以4.7亿美元收购Enobia公司获得Strensiq 。虽然Alexion公司收购时Strensiq开发进度慢于Kanuma，但这两起生意值之间的显着差别，体现有数疾病药物的估值上升 。
未来的明星品种
Alexion公司是肿瘤外有数疾病的两位向导者之一，另一位是赛诺菲下属健赞公司，拥有3只酶替换疗法——Cerezyme、Myozyme和Fabryzyme，总销售收入与Soliris大致相同 。这种剖析不包括肿瘤产品，肿瘤有数疾病药物往往是批准用于多种有数疾病和非有数疾病的顺应症 。
然而，Alexion公司的Soliris的销售收入至少2020年之前都应处于榜首的位置 。剖析师展望，Soliris被批准用于阵发性睡眠性血红卵白尿和溶血性尿毒综合征两个极端有数疾病，未来五年每年销售额上升16% 。
可是，只管Soliris在2020年之前都应处于榜首的位置，紧随厥后的Vertex公司的囊肿性纤维化组合药物Orkambi会与其很是靠近，展望2020年销售收入为51亿美元 。
罗氏的Esbriet被剖析师视为未来在有数疾病药物第三位，预计销售收入24亿美元 。罗氏去年通过以83亿美元收购InterMune公司获得该产品 。
EvaluatePharma的剖析抛出了几个异常案例——梯瓦制药公司的多发性硬化症药物Copaxone进入榜单，而其他大大都MS药物却没有进入 。然而，大大都的剩余位置由古板的有数疾病顺应症如溶酶体贮积症和肌营养不良症产品占有 。
一个值得关注的征象是，许多有数疾病药物产品都具有较长的商业生命周期，这是古板产品不会具有的，例如赛诺菲的Cerezyme是在1994年首次被批准 。主要是由于若是一只有数疾病药物产品知足生齿需求——美国是知足少于20万名患者，欧盟是知足少于25万名患者，将获得税收、市场独吞性和羁系的益处 。
一项EvaluatePharma报告强调，包括肿瘤顺应症的有数疾病药物占有了2014年药品总销售的14%，预计到2020年上升到19% 。现在的问题是，医药行业将其重点集中在有数疾病药物开发上，这种状态能一连多久?
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