FDA启动PDUFA修订程序

2015-08-20

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日前，美国食物药品监视治理局（FDA）在一个公共聚会上启动了《处方药生产企业付费法案》（PDUFA）的重新批准程序，为其秋季将最先的与工业界的月度讨论，以及FDA听取患者、消耗者、康健专业代表意见的例会做好准备。
PDUFA中划定有按期废止（sunset）条款，每5年由国会重新批准，凭证执行情形、羁系情形和制药工业的生长转变情形做出修订。现行计划PDUFA Ⅴ将于2017年9月到期，这意味着PDUFA Ⅵ需要在明年中期修订完成。同样，FDA也举行了《仿制药申报者付费法案》（GDUFA）和《医疗器械使用费和现代化法案》（MDUFMA）的修订启动会，其均遵照类似的修订时间表。

留住审评人才
由于使用者付费的再批准历程恰逢美国总统选举期，因此这次的时间很是紧。新一届美国政府与新一届国会将于2017年1月最先运作，这些使用者付费协定必需做幸亏提交国会前同时接受现任和下任政府官员审查的准备。
在FDA署理局长史蒂芬·奥斯特罗夫（Stephen Ostroff）和副局长罗伯特·卡利夫（Robert Califf）看来，PDUFA项目对FDA的主要性无须赘言。关于此次的公共聚会，FDA药品审评与研究中心（CDER）主任珍妮特·伍德科克（Janet Woodcock）总结道，重点强调了患者投入对药品开发与审评的主要性，扩大FDA的“岗哨”项目（Sentinel）以增强产品上市后的清静监视，并进一步增强羁系科学的建设。业内普遍以为，FDA吸引顶尖科学家的能力是取得更稳固和更高效的药品开发与审批程序的要害。对此，伍德科克回应称，CDER将继续致力于要害职员的招聘与保存。
CDER战略项目办公室主任特丽莎·穆林（Theresa Mullin），肩负着确保PDUFA谈判坚持在正轨上的职责。她指出，PDUFAⅤ重点放在增强主要新药的审批程序上，通过增强与提倡人的相同提高了第一周期审批通过的数目。她体现，高级别优先的事项将保存下去，以增强药品审评历程的管控及可展望性，并坚持一个合理而高效的用度结构，使用资金来为FDA招聘和留住顶尖人才。

注重审批证据掘客
别的，患者整体与专业组织提出的一系列建议值得PDUFA支持：更多生物标记物与患者报告产出（PROs）的验证、儿科与新生儿药物的开发、注册资料的扩大使用、数据透明度步伐以及CDER各审评部分在快速审评通道接受度上更高的一致性。一些谈论者主张，应进一步评估60天期待期是否合理，这是PDUFA Ⅴ中的一项划定，旨在确保新药申请在最先审评前是完整的，以及其是否有加速或减慢申请审评的资格。
其中，扩大真实天下证据的使用以加速药品开发，是此次PDUFA修订一个最主要的讨论主题。布鲁金斯学会（Brookings Institution）的格雷格·丹尼尔（Greg Daniel）对PDUFA Ⅵ应该怎样从着重精简申请审评，转变为注重掘客临床证据和其他数据以支持审批决议与纪录产品上市后清静性的战略，提出了建议。皮尤慈善信托基金会（Pew Charitable Trusts）的Allan Coukell，同样强调了更好地获取来自临床试验外的康健需求数据库的视察资料的价值。
生物手艺工业组织（BIO）的凯·霍尔克姆（Kay Holcombe）则提出了进一步将患者看法整合到药品开发与羁系决议中的目的，这一目的的实现要通过将依赖履历的审评历程转变为数据导向和系统性的审评历程，并且这一历程要建设在结构化的效益危害框架和清晰的FDA指南的基础上。申请提倡人同样期望FDA在跨CDER审评部分的相同与实践上做出刷新：一项BIO的视察发明，一半的组织成员报告与FDA的互动很是有益并富有效果，但另一半则体现“尚有刷新的空间”。
FDA官员强调，使用者付费计划只涉及与药品开发及审评相关的机构流程，并不涉及需要立法或羁系行动的政策问题。不过，扩大真实天下证据的使用和其他数据泉源的提案可能会陷入政策困局。
霍尔克姆提出了另一个明确的立法问题：工业界希望国会能够明确使用者付费不会受制于以后的预算削减，以确保PDUFA的恒久稳固性。在三年前的自动减支（自动生效的一系列联邦支出削减步伐）历程中，一部分工业界支付的用度不可被FDA所获得，延缓了主要的羁系科学的启动与生长�；舳四芳峋鎏逑郑骸拔颐遣豢扇谜庵智樾卧俅伪�。”

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尊龙凯时

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