生物手艺企业怎样面临失败常态
日前，美国细胞治疗领域明星企业Juno热门的CAR-T项目因造成3名受试者殒命被FDA叫停，几天后又被允许重启研究。
在生物手艺领域，与其说失败是一个特例，不如说它是一个纪律。
统计显示，在开展临床试验的10家生物手艺公司中，多达9家的药物最后无法乐成上市。纵然是那些乐成上市的产品，在临床试验、审批和市场竞争上也会遇到许多难题。
克日，Juno Therapeutics 公司曾暂停其主打候选药物的临床试验，由于该药造成了3名受试者殒命。Juno Therapeutics 是CAR-T研究领域的先驱者，CAR-T细胞是通过基因工程手艺刷新的T细胞，有很强的杀死肿瘤细胞的能力。
Halloran 咨询公司董事长Laurie Halloran体现，通过视察生物手艺公司面临波折时做出的反应，有利于外界熟悉这些公司。在波折眼前，有些公司感应措手缺乏,有些则早有准备，有些是灰头土脸地放弃,有些则坚定地爬起来继续前进。Halloran 咨询公司位于波士顿，是一家为生命科学企业提供咨询的公司。Halloran指出，只管有些波折是致命性的，但关于那些理智、无邪、幸运的公司来说，波折是可以战胜的。
遇挫后企业百态
有些近期爆发的事例可以直寓目到生物手艺公司在遭遇波折时是作出何种反应的。
放弃
Forum 制药公司首席执行官是一名履历富厚的治理者，该公司用于治疗难治疾�。ㄈ绨⒍暮Ｄ『途衿扑橹ⅲ┑囊┪锖苡性毒�。但在去年秋天，Forum 公司突然暂停该药的临床试验，由于他们在受试者身上发明了胃肠道不良反应。最终在上个月尾，Forum制药悄然关闭。
完善
3年前美国FDA拒绝了Aveo制药公司抗肾癌新药的上市申请，且3个月后该公司的3名主管被指控为诈骗罪，以后3年Aveo制药顶着压力继续前进。在新的首席执行官Michael Bailey的向导下，该公司现在正在开展该药的另一项临床试验，希望明年能够向FDA申请这一抗肾癌新药的上市。
“这是关于自信能否恢复的问题。”Bailey说道，其从去年最先担当该公司的首席执行官。今年5月，他从一个投资团队获得了1700万美元资金。“已往的事就已往了，我们必需抱着向前看的态度。”
坚韧不拔
Sarepta Therapeutics公司的杜兴氏肌营养不良症新药Eteplirsen的上市申请迟迟未获得批准，但该公司仍在坚持。今年，其股票泛起了大幅度波动，由于公司遭遇了一系列攻击。大的攻击包括FDA延迟了一个主要的听证会，以及评审委员会建议反对Eteplirsen的新药上市申请，后者对公司很是要害。杜兴氏肌营养不良症患者及眷属称Eteplirsen在一项临床试验中显示有用，并且他们正在想法说服那些对该药持嫌疑态度的科学家。在患者和眷属的鼓舞下， Sareptas公司关于该药获得上市批准仍充满希望。
缩短开支
Infinity制药公司在上个月体现将削减100个事情岗位，由于公司的药物临床试验效果不尽人意。为此，艾伯维（AbbVie）将会竣事与它之间的相助关系。此前，艾伯维一直在为其血癌治疗药物的开发提供资金。Infinity也为留下来的员工提供留任赔偿金，其中4位主管的赔偿金快要100万美元。
今年4月，FDA拒绝了Chiasma公司用于治疗脑垂体生长障碍症新药的上市申请后，其也重组了人事架构，现在，该公司正在思量下一步妄想。
由于去年重点项目抗肺癌药上市失败，Verastem 公司变得举步维艰，不得不镌汰员工。上个月，该公司的首席执行官Christoph Westphal以及高级懂事Henri Termeer从董事会告退。
重视FDA的反响意见
与小型生物手艺企业相比，大型公司更容易从失败中走出来。赛诺菲（Sanofi）曾将重点放在多发性硬化症候选药Lemtrada上。该药最初由健赞（Genzyme）开发，赛诺菲在2011年对其的201亿美元并购中获得了Lemtrada。但令赛诺菲感应意外的是，2013年11月，FDA拒绝了该药的上市申请。
2014年，赛诺菲继续向FDA提交了从一项临床试验中获得的其他证据，并对数据举行了新的剖析，最终在约莫一年后，FDA改变了决议，批准Lemtrada进入美国市场。
Shire 是爱尔兰的一家生物手艺公司，其在去年秋季收到FDA的通知，要求提交更多用于治疗干眼症的实验性药物的临床试验数据，此举使这个主要的新药的上市被延迟。但该公司网络了新的数据，并于今年1月重新向FDA提交了申请。最终该药于克日被批准在美国上市。
正如赛诺菲和Shire的药物在上市失败后重获批准那样，FDA在决议新药上市的生死问题上是具有绝对话语权的。
Halloran建议生物手艺公司在准备开展、设计或者继续实验性药物的临床试验时，要重视FDA反响的意见。
“仔细听取FDA提出的意见，尽可能地作出纠正，回覆FDA所体贴的问题。”她说，“往往公司高管所犯的最大过失就是忽视了FDA提出的意见或者以为它们的意见不主要”。
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