治疗杜氏肌营养不良症的首个新药Eteplirsen获FDA批准
日前 ，美国FDA批准了首个治疗杜氏肌营养不良症的药物 ，相关试验数据主要来自于对12名男孩儿的研究效果。FDA与9月19日宣布了这一决议 ，在经由了一年多的思量和争论后 ，随着FDA一直地去平衡病人重大的需要和临床资料的缺乏 ，现在他们终于批准了这种名为eteplirsen的药物举行普遍的临床试验。
病人的提倡者对这项决议体现很是兴奋 ，许多人都很是想使用药物eteplirsen ，该药物是由位于马萨诸塞州剑桥市的Sarepta Therapeutics公司制造的 ，非盈利组织CureDuchenne的认真人Debra Miller体现 ，我们期待治疗杜氏肌营养不良症的药物已经很长很长时间了 ，药物eteplirsen的问世给许多家庭带来了希望。
然而有些人担心临床数据的缺乏会给人们带来虚伪的希望 ，药物eteplirsen新药申请(NDA)的批准同时也点燃了一场不寻常的斗争 ，这场斗争已经抵达了FDA高层的水平 ，同时也爆发了一场普遍的争论 ，即研究者们需要几大都据才华够证实药物可以治疗有数疾病 ，以及病人提倡者应该批准决议几多影响 ？
FDA药品评价与研究中心的主任Ellis Unger体现 ，以现在的形式举行新药申请的批准或许会对公众康健带来深远的负面影响 ，而先例则会在没有大宗有用证据的时间对批准药物的使用。
残酷的下降
杜氏肌营养不良症是由肌营养不良卵白得突变所引发的 ，肌营养不良卵白能够�；ぜ∪庀赴庥谥馗此醵毯褪嬲疟⒌难沽� ，Sarepta公司的行政总裁Edward Kaye将肌营养不良卵白比喻为一种减震器 ，他说道 ，若是你没有这种“减震器”的话 ，细胞就会逐渐退化并且殒命 ，虽然效果往往是残酷的。
杜氏肌营养不良症是一种和性别相关的疾病 ，在每3600名男孩儿中该疾病会影响1名儿童的康健 ，并且在儿童5岁之前肌无力的症状就会显着爆发 ，许多患者往往会在其30岁之前因呼吸衰竭而殒命。Sarepta公司开发的药物试图推迟携带肌营养不良卵白基因exon 51突变的患者机体的症状体现 ，约莫13%的杜氏肌营养不良症患者都携带有这种基因 ，该基因的突变通�；峁绲匾种萍∮涣悸寻椎谋�；药物eteplirsen能够连系肌营养不良卵白基因最初爆发的信使RNA并且“遮掩住”exon 51以便其不会被细胞中的卵白机械所“读取” ，此时 ，细胞卵白机械就会跳过exon 51基因并继续对其它的卵白举行读取 ，从而就会爆发比正常产品短的卵白质产品 ，但相比原始突变状态的产品而言其却具有正常的功效。
阻止现在为止 ，Sarepta公司已经在约莫150名患者身上举行了新药eteplirsen的检测 ，但FDA用于评估该药物功效的要害试验仅招募了12人 ，研究者对试验举行这样设计以便比照组中的患者在整个临床试验中并不可维持慰藉剂的治疗 ，但在24周后他们转向eteplirsen举行治疗 ，研究者体现 ，并没有人想一直举行慰藉剂治疗 ，而一个特殊的问题就是能够适合举行试验的病人的数目很是之少。
早在今年4月份 ，FDA的照料在一项聚会上听取了相关的科学报告 ，其中包括FDA剖析员的一篇具有高度批判性的谈论 ，同时FDA的照料还听取了杜氏肌营养不良症患者及其提倡者充满激情的证词 ，他们体现 ，现在还没有富足的证据批注 ，新药eteplirsen是一种治疗杜氏肌营养不良症的有用疗法。
重新最先
随后FDA要求Sarepta公司提供更多的临床证据来展现在临床试验中患者机体肌营养不良卵白表达恢复的水平和水平 ，当拿到了这些数据后 ，FDA赞成对该药物举行加速审批 ，基于此 ，Sarepta公司同时又举行了另一项临床试验来证实药物eteplirsen简直能够有用减缓杜氏肌营养不良症。
但Ellis Unger体现 ，在FDA收到特殊附加的研究数据之后 ，FDA内部的不同依然会保存 ，他指出 ，12名患者中仅有1人机体中的肌营养不良卵白的表达增添了凌驾1% ，并且现在我们并不确定是否该药物能够带来任何临床效益。FDA药物评价与研究中心主任Janet Woodcock以为 ，药物eteplirsen应当获批 ，她以为 ，虽然身处职权规模之内 ，但我们也要无邪应变 ，由于缺少可用的治疗要领 ，并且杜氏肌营养不良症是一种折磨儿童康健的致死性疾病 ，现在关于该药物的不同已经被FDA委员Robert Califf调解了 ，Robert Califf支持Woodcock的看法 ，但同时他又认可FDA关于药物eteplirsen是否获批的难题决议。
Eteplirsen将会是在美国批准的首个用于治疗杜氏肌营养不良症的药物 ，另外一种名为ataluren的药物现在在一部分欧洲国家是可用的 ，但在今年2月份该药物的审批已经被FDA拒绝。现在Sarepta公司正在通过研究来对eteplirsen举行改良 ，其中还包括有用改善药物的形式 ，使其能够有用渗入肌细胞并且爆发较高浓度的肌营养不良卵白。
与此同时 ，来自麻省总医院儿科神经肌肉效劳中心的主任Fawn Leigh体现 ，FDA所要求的另一项临床试验被证实是合理的 ，研究者Fawn Leigh一直在从事eteplirsen的临床试验 ，他指出 ，在仅招募了12名研究工具的情形下我们感应举行临床试验很是难题 ，并且阻止到现在为止这种情形照旧很是少见的 ，但现在我们每小我私家都很受鼓舞 ，后期我们还将继续深入探讨新药eteplirsen的作用机理以及后期的临床疗效。
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