2016年，FDA下属CDER共批准了22个新分子实体，包括：15个NDA、7个BLA 。这个数字为2008年来新低，数字背后是小分子新药锐减，生物制品则热度不减 。CBER则批准了4个新药（新分子实体），包括2个凝血因子Ⅷ药物Kovaltry和Afstyla、凝血因子Ⅸ药物Idelvion和口服霍乱疫苗Vaxchora 。
22个新分子实体（CDER）
2016年，FDA下属CDER共批准了22个新分子实体，包括：15个NDA、7个BLA 。这个数字为2008年来新低，数字背后是小分子新药锐减，生物制品则热度不减 。CBER则批准了4个新药（新分子实体），包括2个凝血因子Ⅷ药物Kovaltry和Afstyla、凝血因子Ⅸ药物Idelvion和口服霍乱疫苗Vaxchora 。
只管数目未几，但2016年获批的新药质量颇高：包括首个真正意义上的卵白相互作用抑制剂（PPI）Venclexta、首个PD-L1抗体Tecentriq等 �？固逡┪锏奶逑指侨萌搜矍耙涣�，包括抗菌抗体（3个）、哮喘抗体等，顺应症越发普遍，再次体现了抗体药物的重大潜在应用价值 。
企业方面，罗氏、默沙东、礼来、百健各有2个新药获批，艾伯维、赛诺菲、吉祥德、梯瓦等巨头各有1个新药获批，尚有不少中小药企亦有斩获 。
抗熏染、抗肿瘤、神经系仍是热门
从治疗领域来看，2016年FDA批准新药包括：
4个抗肿瘤药物：CLL药物Venclexta、膀胱癌/肺癌药物Tecentriq和软组织肉瘤药物Lartruvo；
4个抗熏染药物：抗丙肝药物Zepatier、Epclusa，抗炭疽热药物Anthim 和抗艰难梭菌熏染药物Zinplava；
3个神经系统药物：抗癫痫药物Briviact、帕金森神经病药物Nuplazid和多发性硬化症药物Zinbryta；
别的，免疫学现实上有2个药物：银屑病药物Taltz和哮喘药物Cinqair（作用机制为免疫调理，归为呼吸系统药物） 。
新发放3张优先审评券
从2007年设立优先审评券制度以来，至2016年底，FDA共发放12张优先审评券，其中有3张是在2016年发出 。PaxVax的霍乱疫苗Vaxchora在2016年6月10日获批，获得FDA发放的第10张优先审评券；Sarepta的杜氏肌营养不良症药物Exondys 51于2016年9月19日获批，获得FDA发放的第11张优先审评券；百健和Ionis联合开发的脊髓性肌肉萎缩症药物Spinraza于2016年12月23日获批，获得FDA发放的第12张优先审评券 。若是没有国会通过立法延迟，儿科优先审评券将于2016年12月尾阻止，Spinraza算是乐成搭上了儿科优先审评券的末班车 。
随着新药研发竞争日益强烈，一纸优先审评券的价钱可谓水涨船高 。United在2015年转让给艾伯维的优先审评券抵达了惊人的3.45亿美元的价钱 。优先审评券设立的本意是为了增进热带病药物的研发，厥后在2012年增添了儿科有数病 。从现真相形来看，儿科优先券发放数目（8张）远大于热带� 。�4张） 。从市场角度看，热带病多在不蓬勃地区常见，这也是热带病药物研发更不活跃的主要缘故原由 。虽然，优先审评券关于该类药物的研发仍有着显着的增进效果 。
3个生物类似药获批
生物类似药并非新药，但2016年是具有里程碑意义的一年，FDA共批准了3个抗体类似药，是整个抗体药物领域转折点意义的一年 。
2016年，FDA共批准了3个生物类似药：Celltrion的Inflectra（参照药为Remicade）、山德士的Erelzi（参照药为Enbrel）和安进的Amjevita（参照药为Humira） 。
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FDA在生物类似药的羁系方面起步较晚，但近两年希望迅速，事实这是全球最大的药物市场 。2016年，FDA接连批准了3个生物类似药，在这3个案例中，也给更多结构生物类似药研发的企业许多可供借鉴的履历 。从理化相似性评预战略、制剂专利规避、临床顺应症选择/顺应症拓展战略、知识产权纠纷等方面，都给厥后者提供了更多参考 。
26个新药点兵（CDER+CBER）>>>
Zepatier
Zepatier是一种口服丙肝药组合，靶向NS5A，和NS3/4A 。顺应症为基因1、4型丙肝，2016年前三个季度销售额划分为5000万、1.12亿、1.64亿美元 。现在丙肝领域最脱销药物依次为：Harvoni、Sovaldi、Epclusa、Viekira Pak、Daklinza、Zepatier 。
Briviact
左乙拉西坦曾是最脱销的抗癫痫药物，布瓦西坦（Briviact）与左乙拉西坦结构相似，SV2A结协力增强10倍，为新一代抗癫痫药物，其生物使用度更高、达峰时间段，市场远景看好 。
Anthim
Anthim是2016年首个获批的抗体药，靶点为炭疽杆菌的�；ば钥乖璓A 。由于顺应症为炭疽热，没有举行人体药效学试验，但举行了320名康健自愿者的清静性试验，证实清静性优异 。
Taltz
Taltz是一种靶向IL-17A的单克隆抗体药物，为同类药物的second-in-class，该类药物中首个获批的是诺华的Cosentyx 。
IL-17抗体被证实是疗效显着胜过Enbrel的自身免疫病药物，2016年Cosentyx销售额将突破亿美元，Taltz上市前两个季度销售额划分为1900万美元、3300万美元 。
Cinqair
近年来炎症反应在哮喘顺应症中的机理研究逐步深入，催生了许多响应靶点抗体药物的开发 。Cinqair是FDA批准的第二个IL-5抗体，第一个为GSK开发的Nucala，后者于2015年11月获批 。
Defitelio
Defitelio是从猪小肠提取的寡核苷酸混淆物，治疗用度为4.7万美元/人年 。由于制备工艺的专利仅�；さ�2017年，爵士制药申请了剖析要领专利将�；て谘又�2032年 。2015年，Defitelio在欧洲市场的销售额为7000万美元，随着美国市场的进入，其销售额在2016年前三季度抵达8000万美元，成为爵士制药旗下第三脱销药物 。
Venclexta
Venclexta的获批关于新药研发具有里程碑意义，由于其突破了古板药物化学的限制，是第一个真正意义上的卵白相互作用（PPI）抑制剂 。Venclexta是一种逐日一次的口服药物，适用于接纳FDA批准的一款陪同诊断试剂盒Vysis CLL FISH探针试剂盒确以为保存17p删除突变的CLL患者 。
Nuplazid
Nuplazid是一种血清素受体反相激动剂，靶向5-HT2A受体，降低其活性，从而镌汰中枢神经系统的兴奋水平 。Nuplazid也是首个获批用于治疗泛起幻觉/妄想等精神疾病的帕金森症药物 。
Tecentriq
Tecentriq是首个获批的PD-L1抗体药物，这也是30年来针对转移尿路上皮癌的首个新药 。10月18日，FDA批准Tecentriq用于转移性非小细胞肺癌 。至此，形成PD-1/PD-L1三足鼎峙的时势 。
Zinbryta
Zinbryta的活性因素为CD25抗体Daclizumab（达利珠单抗），用于多发性硬化症 。现实上，达利珠单抗并非一种新分子实体，1997年罗氏开发了达利珠单抗，用于器官移植的免疫抑制，以商品名Zenapax上市，由于销售体现不佳在2009年退市 。百健在前者基础上针对新的顺应症举行了有目的的工艺立异，获得了糖基化修饰一致性更好、ADCC活性更低的高产达利珠单抗 。
Ocaliva
Ocaliva（奥贝胆酸）在熊脱氧胆酸基础上优化开发的me-better药物，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC） 。与熊脱氧胆酸相比，奥贝胆酸增添了FXR连系活性，因而药物活性更高、剂量更低 。
Axumin
Axumin为正电子发射盘算机断层显像（PET）试剂，用于诊断患者前线腺特异性抗原（PSA）的升高，从而检测前线腺复发的可能性 。
Netspot
Netspot是一种镓68-donatate放射性注射剂，用于PET扫描城乡 。FDA批准Netspot用于检测一种有数神经内渗透肿瘤 。
Epclusa
Epclusa是一种治疗丙肝复方制剂，活性因素包括靶向NS5B和NS5A 。Epclusa可用于所有6种基因型丙肝患者，市场潜力重大，上市第二季度销售额即抵达6.4亿美元，成为仅次于Harvoni、Sovaldi的第三脱销丙肝药物 。预计后续很快凌驾Sovaldi 。
Xiidra
Xiidra用于治疗干眼症，是一种特异性连系LFA-3的小分子，阻断LFA-3与ICAM-1的相互作用，而ICAM-1常在干眼症患者太过表达 。Xiidra是13年来FDA批准的首个干眼症药物 。现在市场上最主要的干眼症药物为爱儿健的Restasis（环孢霉素），2015年销售额为13亿美元 。与Restasis相比，Xiidra起效更快（2周vs 6周），Shire也为Xiidra定下了与Restasis相当的价钱，都在5000美元/年左右 。预计Xiidra将对Restasis带来强盛攻击 。
Adlyxin
Adlyxin的因素为GLP-1受体激动剂利西拉来，该药物在欧洲以商品名Lyxumia上市 。利西拉给药频率为一天一次，在强者如林的GLP-1受体激动剂市场很难有所作为 。利拉鲁肽一直统治市场，一周一次bydureon紧随厥后，近两年上市的一周一次度拉鲁肽又强势进场，利西拉来并无任何显着优势 。赛诺菲的结构重点在于推动利西拉来/甘精胰岛素复方制剂的开发，其直接竞争敌手为诺和诺德的利拉鲁肽/德谷胰岛素复方制剂 。
Exondys 51
Exondys51是FDA批准的首个杜氏肌营养不良症药物，其获批是近年来FDA批准药物中最具争议的 。一方面Exondys51的有用性很是模糊，另一方面咨询委员会明确拒绝，在这样的情形下FDA做出了批准决议，凌驾市场预料 。
Lartruvo
Lartruvo靶向PDGFα，与多柔比星联合治疗成人软组织肉瘤（STS），这是40年来首个疗效显著优于必行单独用药的联合治疗计划 。
Zinplava
Zinplava靶向艰难梭菌的Toxin B，用于治疗艰难梭菌熏染 。艰难梭菌熏染往往病情严重，复发率高，是后抗生素时代十分棘手的问题，熏染率在已往20年间急速上升 。
Eucrisa
Eucrisa为一种非甾类PDE-4抑制剂，用于治疗湿疹 。Eucrisa由Anacor开发，今年6月，辉瑞耗资52亿美元收购Anacor �；匀鹨栏紼nbrel、Xeljanz两大免疫/炎症产品掌握了大宗该领域资源，有望在特异性皮炎（湿疹）领域为Eucrisa迅速扩大市场份额 。
Rubraca
Rubraca为一种PARP抑制剂，由Clovis开发，成为继Lynparza后第2个上市的PARP抑制剂，顺应症为卵巢癌 。Rubraca最初由辉瑞开发，厥后由于赛诺菲的IniparibⅢ期失败，导致PARP的开启蒙上阴影 。其他大药企纷纷脱手，Clovis由此获得Rucaparib 。
Spinraza
Spinraza（Nusinersen）为一种反义寡核苷酸药物，由百健和Ionis联合开发，用于治疗骨髓性肌肉萎缩症 。同时，百健获得了FDA授予的第12张儿科优先审评券 。由于两次延期的儿科优先审评券于2016年12月31日到期，百健这次加速批准可谓是占了大自制 。
Idelvion
Idelvion由CSL开发，是第一款白卵白融合型凝血因子Ⅸ，半衰期延伸5倍，与百健上市的首个长效凝血因子Ⅸ（半衰期延伸3倍）相比半衰期更长，给药频率可抵达一周一次，可控后可抵达每两周给药一次 。
Kovaltry
Kovaltry是一种新的全长的、未经修饰的凝血因子Ⅷ产品，接纳BHK细胞表达，糖基化修饰与内源Ⅷ因子类似，α-Gal和NGNA糖型的比例控制在1%以下 。Kovaltry与Kogenate FS结构一致，主要是经由了一系列的生产工艺优化 。
Afstyla
Afstyla是首个单链结构的Ⅷ因子，其半衰期与自然Ⅷ因子类似，但稳固性显着提高，同时与vWF亲和力增强 。Afstyla使用CHO细胞表达，轻重链毗连区有一个新的N-糖基化位点，其他糖基化修饰与内源Ⅷ因子类似 。
Vaxchora
Vaxchora由百慕大PaxVax Bermuda公司开发，获得FDA授予的快车道职位和优先审查资格，并获得一张热带病优先审查券 。
Vaxchora是一种活的弱毒疫苗，通过单次口服免疫，约莫为3盎司液体，旅行者需在前往霍乱受灾国家和地区前至少10天服用 。Vaxchora的有用性在一项随机、慰藉剂比照、人体研究中获得证实 。数据显示，在Vaxchora免疫10天的受试者中，Vaxchora预防霍乱的有用率抵达了90%；在Vaxchora免疫3个月的受试者中，Vaxchora预防霍乱的有用率达80% 。
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