从这3家公司看mebetter/mebest药物的开发思绪
关于资源和手艺雄厚的大型企业和上市公司，立异药研发和引进在企业生长中已经占有主要一环 。关于众多中小型企业，尤其以仿制药为主的小型企业，虽然不具备开发first-in-class或fast-follow立异药物的能力，但通过手艺立异、理念立异实现药品Better/Best并非遥不可及 。
药品的Better/Best也可以以为是“显著的临床优势”，至少可以从两个方面着手：1）提高药效，降低毒副作用 ；2）以患者为中心，提高药品使用便捷性和恬静性 。我们无妨看看以下几家公司在这方面的探索，或许会对我们扩展药品研发思绪提供裨益 。
Heron公司主要针对一些主要的未知足的临床需求开发新颖的Best-in-class疗法，为患者提供越发有用、清静或耐受性更好的同类药物，提供更好地解决疾病或病症的多种途径，以及降低患者对毒副作用较大药物的依赖性 。
克日获得FDA批准的Cinvanti（aprepitant）即是对该理念的进一步诠释 。Cinvanti（aprepitant）是一种注射用乳剂，与美国唯一获批的同类药物相比，不含有聚山梨醇酯80，能够降低患者的过敏反应、注射部位反应或其他不良反应 ；
别的，该公司已上市的Sustol和临床药物HTX-011均使用了特有的Biochronomer?手艺，该项手艺包括了一种周全通过动物和人类毒理学研究且具有较好清静性和耐受性的生物降解聚合物，一次注射可起到与单剂量短效药物几天或几周多次注射可比的作用 。HTX-011即是使用该项手艺将局麻药布比卡因和抗炎药美洛昔康以牢靠剂量组合以一连释放水平直接递送到组织损伤部位，能够提供优异的疼痛缓解作用，该项手艺能够降低全身施用药物如阿片类药物的毒副作用和滥用、成瘾危害 。
CytRx公司是一家临床阶段的生物制药公司，专注于发明、开发和商业化癌症治疗的新疗法 。拟使用其奇异的LADR?活性药物释放系统，通过新型链接分子将药物选择性与循环白卵白举行链接，提供药物在肿瘤部位集中释放，最大限度阻止全身袒露 。
CytRx的在研产品Aldoxorubicin和DK049即是使用LADR?手艺将抗癌药物阿霉素（doxorubicin）和吉西他滨与白卵白连系后的产品 。Aldoxorubicin使用LADR ?将阿霉素选择性与白卵白的酸敏性讨论连系，使用肿瘤的低pH情形，有用载荷的细胞毒性药物可以优先积累在肿瘤中并潜在地扫除周围的康健组织，该机制可以抵达阿霉素标准剂量的多倍递送 。DK049是化学治疗剂吉西他滨与双释放讨论连系的新衍生物 。在胰腺癌，卵巢癌和非小细胞肺癌的动物模子中的临床前数据与使用吉西他滨相比，在使用约莫六分之一的剂量时显示出优越的抗肿瘤作用 。
MC2 Therapeutics是一家私人控股的新兴皮肤和眼科照顾护士制药公司 。使用PAD?手艺正在开发一系列具有卓越现实临床特征的新型外用药物，以实现最佳的患者依从性，为病人提供奇异的体验和Best-in-class的局部用药 。PAD?手艺是种特殊的水包油疏散体，其内部油相通过封装在薄而结实的外貌活性剂水性膜中而稳固 。 PAD?手艺不需要特殊的赋形剂，在选择药用级油、溶剂、外貌活性剂、防腐剂和其他因素方面提供了无与伦比的多功效性 。PAD?手艺提供了扩大的配方空间，可以制成种种剂型，具备多项优势：关于水不稳固API提供特有的� ；�，阻止降解 ；战胜API如他克莫司和环孢素等难以进入皮肤药物的缺陷，提供较好的渗透性 ；阻止引起眼睛和皮肤的刺激，并提供恬静使用体验，具有较好的耐受性 ；无邪改善API的消融性等 。
MC2 Therapeutics现在的管道包括慢性局部疾病如银屑病、瘙痒、干燥和敏感的皮肤与眼睛用药等 。关于皮肤用药，如治疗牛皮癣和反向银屑病的MC2-01 PAD?、MC2-11 PAD?、MC2-16 PAD?以及解决皮肤干燥发痒的MC2-21 PAD?等，均是从患者角度出发，包管疗效的同时提供优越的体验，阻止了使用油脂制剂，使皮肤坚持优异的滋润状态，阻止为患者一样平常生涯带来倒运影响，旨在显着提高患者的一样平常生涯质量 。而其在干眼症眼用药中，使用PAD?开发出新型环孢素滴液，战胜了市场现有的环孢素药物刺痛和烧灼以及频仍给药的弱点，实现Best-in-class的疗效和耐受性 。
或许上面的实例均离我们稍微远了那么一点点，那就以海内最通俗的伤风退烧药布洛芬为例来看一下 。
海内某上市大型药企开发的小儿布洛芬颗粒，有这样的缺陷：1）未设置响应规格的支解线，由于年岁限制缘故原由，保存用药半包的情形，怎样操作？2）消融性差，该企业产品0.1g加入20ml水仍不可完全消融！儿童发热一定保存不配适用药的情形，该怎么办？同样产品，强生的美林便优越了许多，虽然是混悬剂，但气息清新口感较好，儿童接受度更好！主要的是在规格、包装和用药用具上也做了充分思量，30ml(20mg/ml)的规格既知足了儿童发热疗程用药也不会过多铺张，虽然也有100ml的大规格以及专为婴幼儿设计的15ml滴剂，可谓充分思量了患者年岁、用药特征、药品特征以及通例治疗剂量 。
结语
总之，无论是立异药照旧仿制药，都应以患者为中心，充分剖析药品特征、患者特征、用药特征，以实现最大临床价值为目的 。企业应周全深入剖析自身产品，通过手艺、理念立异和突破，生长特色药品，并充分重视患者的用药体验 。
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