子宫肌瘤首款口服新药取得3期临床优异效果
今天，生物制药公司Allergan宣布了临床试验Venus II的优异效果。这是该公司两个要害性3期临床试验中的第二个，评估了醋酸乌利司他（ulipristal acetate）治疗子宫肌瘤异常出血妇女患者的疗效和清静性。VENUS II研究效果验证了VENUS I研究中所获得的疗效和清静性，知足所有的主要和次要终点。Allergan妄想在2017年下半年提交ulipristal acetate的新药申请。
在美国，子宫肌瘤影响高达80％的50岁以上妇女，并且在非洲裔美国妇女中更为普遍。这种纤维瘤是由在子宫壁或子宫壁上或周围生长的肌肉细胞和其他组织所造成。据预计，高达50％的子宫肌瘤的妇女会泛起症状，其中较严重的症状包括严重月经出血、月经痛、骨盆疼痛、泌尿症状、肠功效障碍、腹部和相近盆腔器官的压力，以及对生育力的影响。事实上由于与月经痛/痉挛、重度或恒久出血和腹痛/痉挛有关，妇女患者可能履历了严重到很是严重的症状。别的，严重的子宫出血还可能导致缺铁性血虚、社会尴尬、滋扰一样平常和社会运动以及事情场合的效率降低。
现在针对该疾病的主要治疗手段是手术。子宫肌瘤导致35万多次住院，是子宫切除术的主要缘故原由，约占美国每年所有子宫切除术的三分之一。子宫肌瘤的经济肩负也很大，每年的经济本钱凌驾340亿美元。
▲Ulipristal acetate的分子式（图片泉源：EMBL-EBI）
Ulipristal acetate是用于治疗子宫肌瘤的在研新药，它是一种选择性孕激素受体调理剂（SPRM），直接作用于3种靶组织中的孕酮受体：子宫内膜、子宫肌瘤和垂体。Ulipristal acetate通过镌汰新的肌瘤细胞的形成和增进肌瘤细胞殒命对纤维瘤巨细的爆发直接作用，同时它也可以抑制子宫出血而对子宫内膜爆发直接作用。在欧洲，ulipristal acetate由Gedeon Richter以商品名Esmya销售。在加拿大，ulipristal acetate的商品名为Fibristal。Esmya和Fibristal现在被批准用于术前和间歇性治疗生殖年岁成年女性中子宫肌瘤的中度至重度症状。
该3期研究包括了432名美国患者，其中162名患者和157名患者划分随机施用了5毫克和10毫克的ulipristal acetate，慰藉剂组为113名患者。入选患者的平均年岁为41岁，67％的入选患者是黑人/非裔。该研究知足所有的主要和次要终点，两个ulipristal治疗组获得凌驾慰藉剂组的统计学显著效果（p<0.0001）。配合主要功效终点是在治疗计划一（12周一连时间）时代没有子宫出血的患者的百分比和治疗时代不保存子宫出血的时间。与慰藉剂组（0％）相比，10毫克组（54.8％）和5毫克组（42.0％）中有显著更多的有出血的患者。
次要功效终点是从第11天到第一次治疗历程竣事时没有子宫出血患者的百分比 ；在第二次治疗历程后没有子宫出血患者的百分比 ；第二次治疗历程时代子宫不出血的时间 ；以及在第一个治疗历程竣事时修订的UFS-QOL运动分量表从基线的转变。UFS-QOL是履历证的子宫肌瘤特异性症状和康健相关的生涯质量丈量标准。这个问卷是一个既定计划，以评估子宫肌瘤对疾病妇女的康健影响。
▲Allergan的首席研究发官David Nicholson博士（图片泉源：Allergan官网）
Allergan的首席研究发官David Nicholson博士说道：“我们对Venus II的起劲效果感应知足，该效果支持了我们在Venus I视察到的ulipristal acetate的疗效和清静性。Allergan致力于识别开发潜在治疗，解决未知足的需求，并为医疗保健系统提供主要的价值。我们相信ulipristal acetate可能潜在成为子宫肌瘤妇女患者的第一个唯一口腔治疗选择计划。”
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