小序
医药与人类的康健亲近相关，而医药研发工业的生长状态，更是引人瞩目。来自Pharma intelligence集团的资深医药工业剖析专家Ian Lloyd撰写了最新的一项工业报告《Pharma R&D Annual Review 2017》。以史为鉴，让我们一起来相识下在新的一年里医药研发工业中有哪些新的转变趋势。
药物研发阶段剖析
所有在研药物管线统计数据阻止于2017年1月份，包括制药公司正在开发的处于临床前阶段、差别临床试验阶段及差别审批阶段的所有候选药物，如图1所示。2017年，该数字为14872，相比于2016年增幅为8.4%，近三年坚持优异增添势头。
只管新药研发是一个漫长的历程，但所有研发管线统计中8.4%的增幅照旧令人鼓舞的，批注该工业仍处于康健生长的轨道中。图2较量了16与17年处于差别研发阶段的药物数目，基内情当。最大的增添泛起在临床前阶段，增幅为632种，增添率为9.2%。
临床前研究的数据统盘算为难题，相较量而言，处于临床阶段的药物研发数据统盘算为准确。图3展示了近十年间各临床阶段药物研发数目的转变。从中我们可以看出，相比于16年数据，转变最大的为临床Ⅰ期阶段数据，候选药物数目增幅抵达11.2%，并且绝对数目约莫是10年前的两倍。处于临床Ⅱ期及Ⅲ期阶段的候选药物数目增幅划分为4.2%及7.4%。只管增势喜人，但有两点值得关注：
1. 所有增幅均低于一年以前，在15-16年间，临床Ⅲ期在研药物增幅为18.1%；
2. 临床试验本钱较高，除非最终走向了新药上市，该历程将会占用医药研爆发态圈中大宗名贵的资源。
关于有幸进入临床试验阶段的候选药物，最终能够获得审批进入上市流程的能有几多呢？在另一项研究报告中，视察职员对临床Ⅱ期、Ⅲ期及pre-registration阶段药物的乐成概率作做了剖析。关于进入到pre-registration阶段的药物而言，其有一样平常的乐成概率要高于平均值。关于临床Ⅱ期候选这一数字为25.3%，但仍有16.5%的比率低于平均值。
制药公司统计剖析
强者恒强，诺华登位。表1凭证研发管线列出了TOP25最大的制药公司，其中Novartis以一条管线的优势凌驾GSK登顶。在TOP10中，Pfizer继续强势反弹，而Johnson & Johnson，AstraZeneca，Roche及Sanofi则研发管线绝对数目有所下滑。在该项统计中，最引人关注的一点在于，TOP10的宝座没有任何新成员的增添。
只管制药行业几大巨头占有主导职位的时势没有显着改变，但在整个制药生态系统中，一些转变照旧在爆发着。在已往的12个月中，约有750家新的制药公司被统计入数据库中，显著高于去年的618家。阻止2017年1月份，有4003家制药公司报道了在研药物管线，相比于去年增添率为8.6%。同样的，该增添率低于2015-16年度增幅(12.2%)。在所有制药公司中，1578家企业只有一种在研药物管线，679家则只有两种，这样的小企业占到了行业总规模的56.4%，这一数字同去年相比没有显著转变。
从地区漫衍来看，东方国家的份额仍在增添。亚洲企业所占比例从去年的16%上升至19%。响应的，欧洲及美国的份额划分降低了1%，只管后者仍占有了医药研发工业界的半壁山河。
药物治疗领域剖析
从药物治疗领域来看，抗肿瘤药物生长最为迅猛，远超行业平均值。2017年，抗肿瘤候选药物增幅为669种，增添率高达16.0%，突破了去年15.9%增添率的纪录。这也使得该领域增速靠近行业平均值的2倍，并占有了整体三分之一的份额。出人意料的是，呼吸系统在研药物数目泛起下降。而其他一些领域增幅也较低，如神经系统增添率仅为1.2%，而骨骼肌肉系统则为5%。其余管线增添率则靠近或者略凌驾行业平均值。
Pharmaprojects将所有治疗领域划分为232类细分领域，据此统计出的Top25如表2所示。在此目录中，癌症领域仍然坚持7.7%的增添率，但癌症免疫治疗增添率高达25.3%，并在绝对数目上紧随厥后。
我们还可以将上述分类凭证发病部位等指标继续细化，这样总体种别可达1350种�；诖说腡OP25药物管线如表3所示。几类差别的癌症占有了TOP10的7种，以及TOP12的9种。乳腺癌药物排名第一，增幅为6.5%，与排在第三位的结直肠癌类似。排在第二位的非小细胞肺癌增速较缓，而排在第四位的胰腺癌则向比于2016年的高速增添有所回落。转变最大的为AML治疗领域，其增速高达22.8%。
在研药物类型剖析
在研药物管线类型细分如表4所示。与以往类似，化学及合成类产品，包括绝大大都小分子及未知泉源药物，仍然在数目上处于前线。进一步剖析会发明，该领域增速只有4.2%，远低于行业整体增速。而处于亚军位置的抗体药物管线，其增添率抵达了惊人的15.1%。其他一些生物制品，如卵白药物、细胞治疗及多肽药物等，增添率也划分高达24.1%、67.1%及27.0%。图8展示了近22年间生物药与非生物药占比的转变，批注生物药正处于一个高速生长的时期，也是近些年的一个显着趋势。
生物手艺类药物管线在2017年占比已达37.8%，并且在近几年有加速上升的趋势。相比于化学药物，生物制品具有更高的疗效及靶点特异性，但通常受限于不利便的给药方法、副作用以及高昂的本钱。
生物制剂占比的增添也可从给药方法的改变上获得体现，如图9所示。在已往1年里，通过注射方法给药的比例从50%增添到了52%，与此同时口服类药物占比降低了2%，其他种别给药方法占比基本持平。
作用机制及靶点剖析
TOP25的药物作用机制如表5所示。由于药物准确的作用机制在研发早期可能尚未被展现或确认，因此该列表也会处于动态调解中。这也是为什么在TOP10类中有许多宽泛的种别，如免疫刺激剂、免疫抑制剂、新生血管抑制剂及细胞凋亡抑制剂等。
两年前，抗肿瘤免疫治疗类药物的看法首次泛起，并包括一些响应的治疗战略。从表5可以看出，该领域已经破茧成蝶。在已往的一年里，候选药物数目从399增添至899，增添率高达123%。从增添趋势来看，这必将是近些年抗肿瘤药物研发领域的热门之一。
在TOP25的药物靶点种别中，已往的一年里调解并不显着。表6列出了处于前25位的详细在研药物靶点。值得关注的是，只管免疫抗肿瘤药物整体数目较多，但由于靶点疏散，因而没有一个成员进入TOP25排行榜中。
事实上，疼痛受体μ阿片受体仍处于排行榜首位，前十中还包括Kappa1受体及其他一些与炎症相关的靶点。榜单中还包括一些单独的抗肿瘤药物靶点，其中VEGF-A增添率为30%并攀升到了榜单第六位。另一类上升显著的靶点为β-淀粉样卵白前体，从27位升高至第17位。该靶点为阿尔茨海默病治疗的主要理论假说之一，只管在已往的一年里一直的遭遇临床失败案例的攻击。
统计数据批注，现在在研的药物管线中，设计的药物靶点卵白共计1672种，而历史累计数据则为2774。在已往的一年中，有116种新的药物靶点被首次发明，远高于近十多年来药物靶点立异数目的平均值。
随着美国新总统特朗普的上台，其各项新政也在医药行业爆发了重大的震惊。新总统执政思绪对医药研发界的影响怎样，我们拭目以待。
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