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福泰制药Orkambi获得美国FDA批准  ，治疗F508del突变的囊性纤维化（CF）

2015-07-06
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【新闻事务】：美国FDA今天批准了福泰制药的Orkambi  ，用于治疗12岁或以上的带有F508del基因变异的囊性纤维化患者。5月12日  ，美国FDA的一个专家小组以12票赞成  ，1票阻挡的悬殊投票支持Orkambi上市。Orkambi是第一个获得FDA批准用于治疗2个基因变异的囊性纤维化药物。

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【药源剖析】：囊性纤维化（cystic fibrosis  ，CF）是一种因CF基因突变引起的严重遗传性疾病。囊性纤维化患者在美国约莫有3万人  ，是在白种人中最常见的致命性遗传性疾病。囊性纤维化最常见的基因突变是F508del突变  ，其中从怙恃各遗传一个F508del突变的患者约占患者总数的一半。F508del变异的基因表达一种不正常的卵白  ，引起人体上皮细胞氯离子通道的调理缺陷  ，导致呼吸道黏膜上皮的水和电解质跨膜转运障碍  ，致使黏液腺渗透物中的酸性糖卵白含量显着升高  ，造身渗透物粘稠  ，从而影响患者的胃肠道和呼吸系统  ，包括慢性梗阻性肺部病变、胰腺外渗透功效异常、和汗液电解质异常升高等。

囊性纤维化不可治愈。现在的主要疗法还仅限于避免熏染（好比使用抗生素）  ，扩张支气管等改善症状的治疗计划。Orkambi是继Kalydeco之后美国FDA批准的第二个直接抵消遗传缺陷的囊性纤维化药物。Orkambi也是第一个获批用于治疗2个基因变异的CF药物。

Orkambi是Kalydeco（通用名：ivacaftor）和lumacaftor的复方组合  ，每片含有125毫克的ivacaftor和200毫克的lumacaftor。Kalydeco在2012年获得FDA批准上市  ，治疗一种极有数的G551基因突变的囊性纤维化  ，而lumacaftor是新分子实体  ，之前没有获得FDA批准上市。在2个共有1108位CF患者加入的双盲、慰藉剂比照的临床实验中  ，这些患者都是12岁或以上且伴有F508del突变�；颊咧鹑�2次、每次服用2片的Orkambi  ，和慰藉剂组相比肺功效获得改善。和药物相关的最常见不良事务包括呼吸急促、上呼吸道熏染、恶心、腹泻、和皮疹。若是妇女使用Orkambi还可能增添月经异常。

Kalydeco虽然早在2012年就获得FDA批准上市  ，但适用人群只是一种极为有数的G551基因突变的患者  ，仅占所有CF人数的4%。F508del突变是囊性纤维化最大的患者群体  ，12岁或以上的患者在美国就有8500左右。遗憾的是Orkambi的疗效还不敷突出  ，虽然和慰藉剂相比抵达统计学显著  ，但仅仅平均提高患者3%左右的肺功效。并且Orkambi势必收费高昂（但预计低于单药Kalydeco的30万美元）  ，为了这点疗效能否说服支付方慷慨解囊还要有待时间的考证。
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