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艾码生物外泌体递送立异药获孤儿药资格丨“美”天新药事

2023-05-28
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医线药闻

1、克日 ，Inventiva公司申请的1类新药lanifibranor片获得临床试验默示允许 ，拟开发用于治疗伴有肝纤维化的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的成人患者。果真资料显示 ，lanifibranor（拉尼兰诺）是一种口服PPAR激动剂 ，正大天晴通过一项超5000万美元的相助 ，获得了该药在大中华区的开发、生产和商业化权力。
2、5月26日 ，艾码生物（ExoRNA Bio）宣布 ，其开发的立异药ER2001被美国FDA授予孤儿药资格 ，用于治疗亨廷顿舞蹈症（HD）。凭证艾码生物新闻稿 ，ER2001作为该公司体内自组装外泌体递送（IVSAED）手艺平台的首个产品。
3、5月26日 ，亚盛医药全资子公司顺健生物耐克替尼片拟纳入突破性治疗品种 ，拟开发顺应症为：既往经由一线治疗的琥珀酸脱氢酶（SDH）缺陷型胃肠道间质瘤（GIST）。
4、克日 ，Blueprint Medicines宣布 ，美国FDA已批准其药品avapritinib（商品名：Ayvakit）用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（SM）的成人患者。新闻稿指出 ，这款药物是首个获批的治疗惰性SM患者的疗法。

投融药事

1、克日 ，斯微（上海）生物科技股份有限公司正式完成数亿元的Pre-D轮融资。该笔融资主要用于加速肿瘤治疗疫苗及熏染病疫苗管线的开发 ，并一连结构人工智能算法及mRNA序列设计优化等手艺 ，进一步夯实斯微生物的手艺领先优势。
2、克日 ，通过AI手艺重构合成生物学全流程的行业先驱者——上海智峪生物科技有限公司宣布完成了超亿元A轮融资 ，本轮融资由青岛清池创投基金领投 ，惠每资源、宏沣投资和钱塘创投跟投 ，生命资源担当本轮融资的独家财务照料。本轮融资资金将用于增强研发及推动公司合成生物学管线建设。

科技药研

1、克日 ，一篇揭晓在国际杂志Cell Stem Cell上的研究报告中 ，来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究识别出了一种新型战略 ，即癌变的肿瘤会使用该战略来远程扰乱阻断其生长的机体免疫反应的爆发[1]。

Xiaoxin Hao, Yichao Shen, Nan Chen, et al. Osteoprogenitor-GMP crosstalk underpins solid tumor-induced systemic immunosuppression and persists after tumor removal, Cell Stem Cell (2023). DOI: 10.1016/j.stem.2023.04.005

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