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1、9月6日，基因手艺公司Beam Therapeutics宣布，首例患者近期接受了公司在研碱基编辑CAR-T疗法BEAM-201的治疗。BEAM-201是一种经由四重碱基编辑的同种异体CAR-T细胞疗法，正在举行一项1/2期临床研究，用于治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/T细胞淋巴母细胞淋巴瘤（T-ALL/T-LL）。
2、9月6日，遗传药物研发商Wave Life Sciences宣布递交其在研疗法WVE-006的首个临床试验申请（CTA），用以治疗α-1抗胰卵白酶缺乏症。WVE-006是一种潜在“first-in-class"的GalNAc共轭RNA编辑寡核苷酸，设计用于纠正SERPINA1 Z等位基因编码mRNA中的单个碱基突变，从而使具备功效的野生型α-1抗胰卵白酶得以恢复和循环。
3、9月5日，迈威生物宣布，其自主研发的靶向Trop-2ADC立异药和靶向B7-H3ADC立异药已于近期完成首例患者给药。针对9MW2921的I/II期临床研究，其主要目的为评估9MW2921在晚期实体瘤患者中的清静性和耐受性，探索最大耐受剂量（MTD），确定II期推荐剂量（RP2D），并起源评价在选定瘤种中的抗肿瘤疗效。
4、9月6日，纽福斯生物科技有限公司宣布其候选药物NFS-05，用于治疗显性遗传性视神经萎缩，完成澳大利亚治疗用品治理局（TGA）临床试验备案，被批准开展临床试验。现在临床上尚无针对ADOA的有用治疗手段。纽福斯自主研发的NFS-05眼用注射液接纳基因治疗战略，将携带OPA1基因的AAV载体注射到玻璃体腔内，病毒熏染RGC细胞并表达OPA1卵白，从而修复线粒体功效。
1、克日，因诺纬克完成1800万美元Pre-A轮融资。本次融资包括骊宸资源、元璟资源、楹联康健基金、TG Sino-Dragon Fund以及其他行业着名机构加入。本次融资将用于具备自主知识产权的mRNA手艺平台开发、生产能力的建设，以将管线项目推进至临床阶段。因诺纬克是一家立异mRNA疫苗研发型企业，致力于通过研究、开发、生产手艺立异、质量可靠的mRNA疫苗及疗法来解决未知足的临床需求。
1、克日，武汉大学孙志军教授/邓鹤翔教授和香港科技大学唐本忠教授/林荣业教授相助，通过在COF骨架中引入两种平面和扭曲构象的AIE分子，乐成获得了一种能同时诱导焦亡和铁殒命的双功效诱导剂：COF-919。分子机制研究批注：COF-919介导的光疗可以增进GSDME依赖的焦亡和GPX4依赖的铁殒命。这项事情不但拓展了AIE COFs的生物医学应用，并且提供了一种新的焦亡和铁殒命双功效诱导剂设计思绪，为增强癌症免疫治疗疗效提供了新的战略及研究基础。该研究效果以论文形式在线揭晓在Nature Communications上[1]。
[1] Zhang, L., Song, A., Yang, Q.-C., Li, S.-J., Wang, S., Wan, S.-C., Sun, J., Kwok, R. T., Lam, J. W., Deng, H., Tang, B. Z., & Sun, Z.-J. (2023). Integration of aiegens into covalent organic frameworks for pyroptosis and Ferroptosis Primed Cancer immunotherapy. Nature Communications, 14(1). https://doi.org/10.1038/s41467-023-41121-z
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