EN
营业咨询
中国：
Email: marketing@medicilon.com.cn
营业咨询专线：400-780-8018
（仅限效劳咨询 ，其他事宜请拨打川沙总部电话）
川沙总部电话: +86 (21) 5859-1500
外洋：
+1(781)535-1428(U.S.)
0044 7790 816 954 (Europe)
Email:marketing@medicilon.com
近年来 ，Glybera、Luxturna、Zolgensma、Upstaza和Roctavian获得了FDA或EMA的批准。别的 ，全球已有数十种AAV基因疗法处于临床开发阶段 ，海内基因治疗企业也一直传出获批开展临床研究的好新闻。
基因治疗作为一种新兴的治疗手段 ，它的生长历程怎样？
早期研发历程中有什么要害点？
靶点怎样选择？
AAV载体怎样优化？
CMC和本钱控制的挑战是什么？
临床开发怎样有用推进？
转化医学的历程中是否有合适的生物标记物？
商业化有什么考量？
11月8日至12月17日 ，6次线上果真课（前六周每周二晚20:00-21:30）+1次线下转化医学闭门钻研会（最后一周周六） ，恺思俱乐部携手医药条记、和元生物、尊龙凯时生物医药、自贸壹号 ，配合约请数十位工业资深专家 ，系统性的向各人分享基因治疗的前沿希望 ，以期让更多的人熟悉及相识基因治疗 ，引发学习兴趣 ，促举行业生长 ，诚邀各人加入！
基因治疗系列果真课【第1期】
嘉宾简介
肖 啸 博士
信心医药董事长 ，CSO
曾任美国北卡罗莱纳大学（University of North Carolina at Chapel Hill）基因治疗终身优异讲席教授 ，现任信心医药董事长 ，CSO。肖啸于1982年获得上海医科大学学士学位 ，1985年武汉大学硕士学位；1986年经教育部CUSBEA项目赴美学习；1992年获匹兹堡大学博士学位；1993-1998年曾就职于美国几家基因治疗公司；1998－2006年任匹兹堡大学医学院助理教授 ，终身副教授；2006后任北卡大学药学院终身优异讲席教授；肖啸一直从事重组腺相关病毒（AAV）基因载体和基因治疗领域的事情30多年 ，在AAV载体的新工艺开发及组织靶向手艺等方面 ，以及遗传性肌肉疾病、血友病、溶酶体代谢疾病的基因治疗领域 ，做出了主要孝顺 ，共揭晓科研论文180余篇 ，他实验室发明的mini-dystrophin基因用于治疗杜氏肌营养不良（DMD） ，辉瑞制药公司现在正在开展全球III期临床试验。一种肢体带肌营养不良（LGMD2i）的基因治疗项目已获美国FDA批准临床试验。
另外 ，肖啸教授团队在海内研制的血友病B和粘多糖贮积症基因治疗药物 ，也已开展了研究者提倡的临床试验。血友病B项目获得中国药监局IND和突破性疗法。肖啸多年来担当多种国际主要学术期刊的编委和美国NIH基金评委 ，还担当过美国基因与细胞治疗学会董事会成员 ，他也是美国Askbio ，Bamboo ，以及海内的信心生物医药等基因治疗公司的配合首创人。
课程提要
基因治疗的种类 ，生长历史；
AAV最新希望；
基因治疗产品未来突破的手艺瓶颈和有价值的生长偏向 ，包括从未知足临床需求看一直没有药物获批的治疗要领；
问答环节（30分钟）。
直播预告
11月8日 20:00-21:30
基因治疗在中国的机缘和挑战
扫码预约报名
每期将有3名互动用户获得
《细胞和基因治疗产品的非临床评价研究》专著
相关新闻川沙总部
地点: 上海市浦东新区川亨衢585号
邮编: 201299
电话: +86 (21) 5859-1500（总机）
传真: +86 (21) 5859-6369
外洋：
Email:?marketing@medicilon.com
Tel: +1 (617) 888-9294(U.S.)
Tel: 0044 7790 816 954 (Europe)
Tel: +82 70-8269-5849 (Korea)
Tel: +81 80-4421-6898 (Japan)
