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全球生物制药迎来苏醒：浅析行业生长趋势及挑战
判断生物制药行业是否景气有个主要指标：获批并上市的新药物的数目 。履历了恒久的今年预计衰退后，近期生物制药行业迎来了苏醒 。除此以外，行业的一些其他的主要生长和趋势也可以资助我们进一步地相识这个行业的情形，对行业现状举行越发准确地评估，并对未来作出展望 。这些趋势已经以年度评点的形式揭晓在相关期刊，行业的各个重大事务都在该文中提及 。
头条新闻是埃博拉病毒
2014年医疗方面最重大的新闻是西非爆发的埃博拉疫情 。阻止2015年2月20日，全球共有2.34万人熏染埃博拉病毒，9450人因此殒命 。这次埃博拉疫情是历史上最大的一次，并且首次影响到西方国家 。疫情爆发前，只有少少数针对埃博拉病毒的药物和疫苗，并且这些在研产品都还处在临床前试验阶段 。但疫情爆发后几个月，随着受熏染人数“火箭式”迅猛增添，在各个机构包括天下卫生组织（WHO）、美国国家过敏和熏染病研究所（NIAID）和美国疾病预防控制中心（CDC）的勉励和支持下，制药公司最先起劲开发预防埃博拉病毒的疫苗和治疗该熏染的药物 。这直接导致，到去年年底，有12个产品进入临床研究阶段（见表1） 。虽然所有的迹象都批注，这些候选疫苗和药物基本上没有可能实时获得羁系部分的批准，在这次疫情中施展作用，可是在云云短的时间内制药行业取得云云大的希望，足以展示扑面临大规模康健�；�，公共康健机构和制药公司的应对能力 。
人见人爱的孤儿药
用于有数病的孤儿药虽然针对的患者群很小，但由于投资回报率很是高，以是制药公司此类药物的开发越来越予以重视 。这一转变的效果显而易见：2014年首次上市的84个新药中有15个在上市地区获得孤儿药职位，比例快要18% 。与此相对应，自1983年美国孤儿药法案公布后的十七年间，总共只有34个有数病药物上市 。
现在，人类已经发明了约莫7000种有数病，以是有足够的空间留给制药公司去施展，创立出类似Ataluren（Translarna）的乐陋习范 。去年，这个用于治疗杜氏肌营养不良症的药物在欧盟获得批准，并已经在德国上市销售 。
2014年，美国、欧盟、日本和澳大利利亚的羁系机构给予凌驾400种药物孤儿药职位 。这些孤儿药中，大大都是用于一些有数的癌症或者是先天性代谢缺陷的，其他的顺应症包括多发性硬化症、囊性纤维化、埃博拉病毒熏染、真菌熏染和色素性视网膜炎等 。
一直“刷新”的在研产品线
有限的资源、严酷的羁系要求加上来自于竞争敌手和股东的一连一直的压力，所有这些因素都迫使制药公司一直地对在研产品举行镌汰，只留下最有希望的候选药物 。将已经进入到后期阶段临床试验的在研项目阻止缘故原由许多，包括疗效不佳、清静性问题、患者入组或研究设计问题，或者处于战略性的思量，好比市场规模、获批的可能性、资源的再分派以及在研产品线的优化 。
有时间，一些公司的好新闻恰恰是另一些公司的坏新闻 。最显着的例子莫过于去年的丙肝药物治疗市场，这个领域在已往五年爆发的转变令人目不暇接 。在2011年前，还没有任何用于丙肝治疗的特异性酶抑制剂面世，其时最好的治疗要领是滋扰素加广谱抗病毒药物利巴韦林 。但这个要领只能部分祛除病毒，并且需要恒久治疗，并会导致严重的、令人虚弱的副作用 。约莫十年前，科学家们对丙肝病毒有了更多的相识（见图1），使得研究职员得以设计出靶向于丙肝病毒生命周期的药物 。其效果就是，从2011年最先，新的直接作用于丙肝的药物如潮流一样被开发出来 。最早的产品是2011年上市的丙肝病毒NS3卵白酶抑制剂boceprevir和NS3/NS4A卵白酶抑制剂telaprevir 。随后，又有六个新的丙肝药物和两个个牢靠剂量的复方药乐成上市 。
图1：丙肝病毒基因组结构
由于众多新的抗丙肝药物迅速冲进市场，去年一些公司决议不再继续对在研产品线中的同类产品举行投资，以镌汰损失 。好比勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）就砍掉了两个项目：聚合酶抑制剂deleobuvir和丙肝病毒NS3卵白酶抑制剂faldaprevir 。行业内几十个在研的同类产品使得勃林格殷格翰做出这个务实的决议 。
中风治疗药物的开发很是难题，临床试验乐成率很低 。2014年12月，灵北（Lundbeck）公司宣布决议中止开发用于急性缺血性脑卒中的重组纤溶酶原激活剂去氨普酶（desmoteplase），同时阻止DIAS-4试验的患者招募，缘故原由是之前DIAS-3试验数据的剖析发明，这个药不可能抵达DIAS-4试验的主要终点 。这个药物清静性优异，并且某些患者可以从治疗中获益，可是公司没有思量清晰应该选择哪一类亚组患者举行进一步的研究 。灵北公司现在正在评估种种计划，其中包括不再继续开发去氨普酶项目 。另一家公司Cytomedix去年也阻止了中风药物ALD-401的开发，缘故原由是疗效不佳 。
查格斯氏� 。–hagas disease，也称美洲锥虫� 。┦且恢盅静�，每年在拉丁美洲有几百万人熏染此病 。可是，被忽略疾病药物组织（Drugs for Neglected Diseases Initiative，DNDI）宣布不再继续资助E-1224的开发，缘故原由是单药治疗的II期临床试验效果显示，该药缺乏一连疗效 。这一决议使得原本就只有三个的用于查格斯氏病治疗的在研药物镌汰到两个 。好新闻是，DNDI宣布E-1224与苄硝唑联合治疗的研究即将举行 。
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