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CellRep：古老病毒或可作为基因疗法的载体

2015-08-04

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机体免疫系统可以�；せ迕馐芮窒�，但有时间其会倾轧解救患者的输血或器官移植，研究者常用的一种要领就是使用病毒作为载体来运输基因疗法进入体内治疗疾病，而克日一项刊登在国际杂志Cell Reports上的研究论文中，来自外洋的研究职员就开发了一种新型的基因疗法。

腺病毒陪同病毒（AAVs）被以为可以在临床中作为基因疗法的运输载体来资助评估血友病及遗传性失明的治疗效果，但现在问题是30%至90%的个体一旦袒露于没有致病性的病毒后，个体机体的免疫系统就会对AAVs爆发免疫反应，因此腺病毒陪同病毒往往不可够被选择举行基于AAV的基因疗法。

为了寻找可以逃避机体免疫系统的新型基因疗法载体，研究职员剖析了AAVs的进化史，随后合成了一种展望性的古代病毒，并且以其作为基因疗法的载体在哺乳动物的组织中举行检测；研究者Jean Bennett博士说道，这种古代的AAVs很是具有潜力，其或允许以被使用来举行人类机体的检测开发新型的基因疗法。

随后研究者使用多种要领对AAVs举行了修饰，大部分包括对病毒衣壳举行重排，以使抱病毒颗粒不被宿主所识别；研究者对灵长类动物机体中循环的75种病毒的衣壳卵白中的氨基酸序枚举行网络，随后构建了病毒家族的的进化树，其中就包括9种古代的病毒，依据这些病毒就可以追踪到其最原始的祖先“Anc80”，在构建的氨基酸序列文库中研究者发明了一种名为Anc80L65的序列可以组装成为病毒颗粒，并且可以包装治疗性的转基因DNA。

Anc80L65可以在小鼠的视网膜中、骨骼肌、肝脏中乐成表达一种转基因，其和AAV8的效果一样或优于AAV8；基于Anc80L65研究者就可以重新制造出8种特另外古老病毒来使其体现出AAV进化树中的差别进化分支，研究者希望这些病毒在未来可以资助明确病毒的结构及进化史，虽然研究者更希望其可以资助开发以AAV为基础的新型基因疗法，来资助抵御人类疾病改善人类康健。

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