2016年是生物制药业的要害转折点：生物制药价钱腾贵加大医疗开支，CFDA药物审批过慢也被指责，中国加速推进药物一致性评价，“魏泽西”事务加速中国关于细胞治疗的规范化，第一代生物手艺公司的支柱抗体药专利即将逾期，生物仿制药大规模崛起。
9月19日，全球著名行业媒体FierceBiotech宣布了2016年十五家“最热门的生物手艺公司”。“最热门的生物手艺公司”的评选是FierceBiotech的古板项目，已一连14年对每年最热门的公司举行评定。本次入选的公司开发和应用了一些新的生物手艺平台，包括肿瘤免疫治疗、基因治疗、微生物组等。使用这些平台筛选出了数种治疗严重疾病的药物，包括癌症、神经性疾病、有数性疾病等。总体而言，这些生物手艺公司代表了整个生物制药的生长热门和偏向。
我们对这十五家“最热门的生物手艺公司”做了总结和剖析。某种意义上，我们可以把FierceBiotech的这份名单，作为研发热点和投资指南。凭证剖析，我们以为肿瘤免疫疗法和基因治疗是2016年热门，也是最佳投资偏向。John Carroll预计，关于肿瘤免疫疗法和基因治疗的公司将更容易获得IPO，其看法和尊龙凯时一致。
公司建设时间短，立异是基础
在2016年十五家“最热门的生物手艺公司”中，九家公司建设于近两年。这说明晰两方面的问题：一方面是生物手艺公司对“立异性”要求高，“长江后浪推前浪”；另一方面说明市场热度高，各医药公司和投资机构在一直得寻找好的生物手艺平台，投入快，力度大。
投资者要坚持立异，紧跟市场，才华在生物制药行业中存活。
肿瘤治疗依然是热门
在2016年十五家“最热门的生物手艺公司”中，关注癌症治疗的公司有八家，占有半壁山河。肿瘤治疗依然是全天下的难题。最新版的《天下癌症报告》显示，2012年全天下有1400万新癌症病例，癌症殒命人数820万。该机构展望，全球癌症病例将泛起迅猛增添态势，逐年递增至2025年的1900万人，到2035年将抵达2400万人�？怪琢鲆┪锸谐≈卮��？怪琢鲆┪锸谐∫涣焖僭鎏�，已是份额最大药物种别。2014年，全球抗肿瘤药物市场规模为1000亿美元，2020年将增至1500亿美元，复合增速为6%。
现在，肿瘤治疗依然是天下性难题，其患者人数多和市场空间大，吸引了各方面的关注。生物医药投资者对肿瘤药物的投入，将恒久坚持热情。
肿瘤免疫治疗是肿瘤治疗的生长偏向
肿瘤免疫治疗是通过调念头体的免疫系统，增强肿瘤微情形抗肿瘤免疫力，从而控制和杀伤肿瘤细胞。免疫疗法主要包括非特异性免疫刺激、免疫磨练点单抗、细胞过继治疗和肿瘤疫苗等。肿瘤免疫治疗在2013年被《科学》杂志评为最主要的科学突破。
免疫检查点抗体中，PD-1/PDL-1和CTLA-4抗体已经上市。靶向其它免疫抑制小分子，寻找新的肿瘤免疫治疗靶点，会一连发热。例如IDO抑制剂，2015年瑞士制药巨头罗氏（Roche）与印度Curadev制药公司签署了一项高达5.55亿美元的研究相助及独家授权协议，开发和商业化IDO1和TDO抑制剂。2016年3月，复旦大学生命科学学院教授杨青将具有自主知识产权的用于肿瘤免疫治疗的IDO抑制剂有偿允许给美国HUYA公司。
过继细胞治疗中，CAR-T依然是最被看好的细胞治疗要领。2016-2017年，诺华、Juno Therapeutics和Kite PharmaJouno三家公司，谁将首先将CAR-T推入市场，值得期待。Kite PharmaJouno公司靶向NY-ESO-1的TCR-T项目，也已进入临床2/3期，预计2017年竣事。2017年是否细胞治疗将再次引起较大关注，我们拭目以待。
基因治疗将崛起
15家“最热门的生物手艺公司”中，4家公司涉及基因治疗�；蛑瘟浦赣茫ㄕ；蛞吧停┗虻既肴颂宓南赴�，使其施展生物学效应，从而抵达治疗疾病目的的手艺要领。近几年，基因治疗一直有产品推出，各大药企对基因治疗大宗投入。相信随着基因编辑和载体等手艺的突破，基因治疗的春天即未来临。
2012年11月，UniQure公司的阿利泼金（Glybera）获得欧盟委员会（EC）批准，2013年上市，用于治疗一种极其有数的遗传性、代谢性疾病——脂卵白脂肪酶缺乏症（LPLD）。
2015年10月，FDA批准了安进公司的T-Vec（Imlygic），用于首次手术后复发的玄色素瘤患者不可切除的皮肤、皮下和淋投合病灶的局部治疗。这是首个获得FDA批准的溶瘤病毒类治疗药物。
2016年4月，葛兰素史克（GSK）研发的Strimvelis的基因药物获得欧洲的允许，于少数没有可供使用相匹配募捐骨髓的腺苷脱氨酶缺乏性重度联合免疫缺陷症（ADA-SCID）。
Spark Therapeutics公司针对由RPE65基因突变所致的Leber先天性黑曚（LCA2）开展的针对LCA2基因治疗的III期临床试验，已经在2015年完成。近期，收到美国FDA的突破性疗法和孤儿药资格认证，预计在2016年底或2017年头在美国上市。这将是FDA第一个批准的基因治疗项目。
基因治疗价钱过高的问题令人困扰，号称“百万一针”。除了研发本钱过高，使用人群较少也是造成价钱腾贵的主要缘故原由�；蛑瘟谱裾沾蛹蚱佑惺≈ⅲǖセ蚣膊。�，到不十分有数病症（多基因疾�。�，最后到通俗疾病。现在基因治疗的研发，主要集中在有数病上，药企更多的是战略上的结构，一旦基因治疗进入黄金期，盈利指日可待。
2017-2018年溶瘤病毒很可能再火一把。2015年第一个溶瘤病毒药物T-Vec获批，现在ProstAtak?（NCT01436968）、CG0070（NCT02365818）、Pexa-Vac（JX-594，NCT02562755）和REOLYSIN?（NCT02514382）都处于临床III期，预计竣事时间在2017-2018年。T-Vec由于其瘤内注射的给药方法限制了其使用规模。若是下一个上市的溶瘤病毒药物能通过静脉给药的方法治疗疾病，扩大顺应症规模，将给基因治疗再填一把火。
古板抗体药物景物不在，新型抗体和免疫治疗相关抗体值得关注
第一代生物手艺公司主要研发单克隆抗体，例如阿达木单抗、英利昔单抗、利妥昔单抗和阿瓦斯汀单抗等。单抗药物的研发为制药公司带来了丰富的利润。2016年，全球将有300亿美元单抗药物的专利到期，大宗生物类似药最先抢占市场。古板抗体药物的研发已不可带来较好的收益。
现在，单克隆抗体的研发转向新型抗体和免疫治疗相关抗体。新型抗体主要有抗体药物偶联（ADC）手艺、双特异型抗体、抗体类似物、纳米抗体和补体抗体（C1q抗体）等。免疫治疗相关抗体，例如PD-1抗体和CD47抗体等。
连系上述的剖析，可以有以下投资建议：
1、立异是生物制药的基础，立异性生物手艺新公司值得关注；
2、肿瘤治疗耐久不衰；
3、肿瘤免疫治疗依然是最被看好的要领，免疫抑制小分子的抑制剂和细胞治疗推荐关注；
4、基因治疗即将崛起；
5、古板抗体药物景物不在，新型抗体和免疫治疗相关抗体值得关注
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