临床与经济谈论研究所（Institute for Clinical and Economic Review ，ICER）最近一再泛起在媒体报端 ，该研究所出书的有关药物定价的报告在学术界和工业界具有相当的影响力 ，并且可能直接影响美国处方药物的市场价钱 。最近 ，该所宣布的有关抗心衰药物（Entresto ，诺华）和PCSK-9抑制剂（Evolocumab ，商品名Praluent和Repatha ，划分由赛诺菲/Regeneron和安进生产）的本钱效果剖析(CEA)爆发了相当大的影响 。
在一份去年九月出书的报告中 ，ICER通过数学模子的模拟研究指出只管Entresto的市场价钱较量腾贵（每人每年约莫4600美元） ，可是此药物能够显著改善心衰病人的预后 ，特殊是再次住院次数 ，因此从久远来看 ，Entresto是经济有用的 。
与Entresto相对 ，在去年险些统一时间出书的另一份报告中 ，ICER指责安进和赛诺菲/Regeneron公司的降胆固醇新药（每人每年约莫14000美元）定价过高 ，PCSK-9抑制剂的售价与其临床价值不相切合 。该研究以是为 ，合适的定价应该是现在价钱的33%左右 ，也就是年人均用度为3615~4811美元 。
想知道为什么ICER能够影响药品价钱 ，就要先相识ICER的泉源及其力推的处方药基准定价区间的盘算方法 。
ICER源起
纵然是美国 ，也对犹如火箭般日益增添的卫生支出感应辛苦 。2013-2014年 ，美国人年均药品破费凌驾1000美元 ，险些是西欧国家的两倍以上 。只管云云 ，整个卫生系统的体现却不尽如人意 ，包括平均预期寿命、孕产妇殒命率在内的一系列卫生指标远远落伍于其他蓬勃国家 。面临这个情形 ，经济学家和公共卫生专家们建议通过卫生经济学评估来确定种种诊疗手段内在价值 ，进而在提高医疗效率同时降低医疗支出 。
临床与经济谈论研究所的英文名称缩写与增量本钱效用比（Incremental cost-effectiveness ratio ，ICER）相同 ，这不但仅是一个巧合 。临床与经济谈论研究所是一个位于美国波士顿麻省总院的自力非盈利性研究机构 ，迄今已经有8年历史 。他们自力开展卫生康健领域临床效用的研究 ，旨在为医疗政策制订者和公众提供咨询建议；通过评估种种医疗保健效劳的临床疗效和经济价值 ，找到基于疗效最佳证据的医疗保健效劳 。这个机构特殊注重对卫生系统的研究 ，其在报告中大宗使用基于循证医学的卫生经济学研究要领 ，并着重临床和经济学研究效果在政策指令领域的撒播 。
对医疗价钱的影响
美国文化重视小我私家斗争和市场竞争 ，因此医疗包管市场以小我私家和商业行为为主 ，政府仅认真低收入者、儿童和晚年人的医疗包管 。与此同时 ，整个医疗系统也受到各级政府的羁系和调控 。事实上 ，只管美国人民肩负着巨额医疗用度 ，真正自费的比例却远远小于大大都国家 。自付用度仅占小我私家卫生保健支出的22% ，剩余的大部分用度被医疗包管消化掉了 。通俗民众之以是感受医疗支出压力重大 ，很洪流平上是由于高企的在专利�；て诘男乱┘矍� ，而这正是药物经济学迫切要解决的问题之一 。
美国联邦政府主要通过联邦医疗包管D部分（Medicare Part-D）来支付65岁以上美国公民的处方药品 。这项公共卫生开支是联邦政府的重大财务肩负 ，国会预算办公室(Congressional Budget Office ，CBO)预计到2016年 ，联邦医疗包管D部分的总支出将达880亿美元 。只管云云 ，现行美国执法榨取联邦政府在获取药品优惠价钱上与制药公司谈判 ，效果就是与医院等其他古板医疗效劳提供者相比 ，美国制药行业拥有相对自力的定价权 。一样平常情形下 ，只要新药通过美国食物药品治理局（Food and Drug Administration ，FDA）清静性和有用新的磨练 ，就可以在专利�；て谀谄局な谐∧芄唤邮艿淖罡呒矍� 。这个政策始终饱受诟病 ，虽然高额利润从客观上增进了新药的研发 ，却造成了制药公司在拥有高额回报率的领域高度集中 ，也是专利药物价钱居高不下的主要缘故原由 。
然而 ，这并不是说政府和支付方必需接受制药公司不对理的定价 。在许多情形下 ，利益相关方会组织召开有临床医生和病人加入的听证会 。药物的最终价钱是制药公司、零售商、药房福利治理公司（Pharmacy Benefit Management）以及支付方博弈的效果 。ICER的报告作为主要的研究证据之一 ，可以被利益相关方看成最有力的武器来支持或者阻挡药品的最初上市价钱 。
只管有着执法上的诸多制肘 ，奥巴马政府照旧出台了一系列政策增强制药公司与商业包管以及州政府在药品价钱上的谈判 。首先包管公司、药房福利治理公司和由州一级政府治理的医疗津贴妄想(Medicaid)能够从药品生产者处获得重大的折扣 。另外 ，药物名册（Drug formulary）制订委员会在使用卫生经济学评估来决议是否将某一种药品纳入包管方面有相当大的自由裁量权 。以上面提到的降胆固醇新药为例 ，在ICER的报告宣布后不久 ，正在与制药公司谈判的快捷药方公司（北美最大的药房福利治理公司之一）的首席医学官Steve Miller连忙揭晓声明 ，宣称ICER报告提供的信息在权衡新药价值方面临支付方和医疗政策制订者有着“至关主要的作用” 。就在十几天后 ，快捷药方公司在确保制药公司开出的详细不详的价钱折扣后 ，高调宣布将同时笼罩这两种降胆固醇新药 。ICER的报告在谈判中的作用不禁让人浮想联翩 。
除了激励支付方与制药公司的价钱谈判 ，联邦政府还起劲拨款增进药物经济学的研究 。在2009年 ，联邦经济刺激一揽子妄想拨款（2009美国苏醒与再投资法 ，简称ARRA）当中 ，有11亿美元被批准用于较量效果研究（Comparative Effectiveness Research） 。ICER在内的众多自力研究机构直接获得联邦政府的财务拨款 ，这些研究将直接较量差别药物对统一个顺应证的疗效 ，一定有能力为有关方面在与制药公司谈判时提供更富足的循证医学证据 。
药物参考价怎么定
ICER建设了一整套与众差别的药品价钱评估要领 。与一样平常的本钱-效果剖析法差别 ，ICER首先确定美国社会对医疗保健的最大支付意愿为10万~15万美元每延伸一个质量调解寿命年（Quality-adjusted life years, QALYs） 。在此基础上 ，研究者使用预算影响剖析的数学模子来展望未来五年内该药品的本钱和疗效 ，从而反推出该药切合经济有用条件时的基准价钱 。通过较量该药的市场价钱与基准定价区间 ，得出药品定价是否合适的结论 。
这个评估要领容易引起争议之处在于 ，研究者假定理想的医疗支出预算增添速率应该不凌驾美国总体经济的预计增添率 。为了抵达这个目的 ，他们使用预算影响剖析评估将详细药品纳入支付系统后对支付方的财务影响 。事实上 ，最近十年不管是总体医疗支出 ，照旧药品破费的增添速率都大于经济增添率 ，只管最近几年增添的速率有所减缓 ，可是医疗开支增速大于经济增添率趋势预计还会坚持一段时间 。因此 ，这个条件是否建设值得商讨 。
对差别疾病类型使用统一的支付意愿阈值很容易引起争议 。为了避免药物经济学的滥用 ，2010年奥巴马医疗法案明确阻止联邦政府机构应用以基于延伸一年质量调解生命年的用度作为阈值来确定某种药物的报销比例 。出于对公正性的思量 ，公众往往愿意对预后不良和有数的疾病设定较高的支付阈值 。该阈值同时受到社会经济生长水平的制约 。天下卫生组织建议使用人均国民生产总值的1~3倍来作为判断药品性价比是否合理的依据 。因此 ，在对差别顺应证的卫生经济评估中用相同的支付意愿阈值难以经得住严酷的推敲 。
另一个为人诟病的地方在于 ，研究者需要估算药品入市以后的数年的市场占有率 ，然后推导出包管笼罩对预算的危害 。在现实生涯中 ，药品的价钱直接影响到市场占有率 ，而供货渠道 ，临床医师的激励机制和目的人群的价钱敏感性也会令市场占有率在短期内爆发显着的转变 。更况且在报告揭晓之际 ，该药尚未正式投放市场 ，研究者估算出来的市场占有率往往是禁绝确的 ，因此 ，基准定价区间的可靠性也成为阻挡者的理由之一 。
事实上 ，就在ICER宣布了对PCSK-9抑制剂倒运的评估报告之后 ，安进公司随即揭晓声明 ，声称该研究可能高估了可能使用该药品的病人人数 ，因此短期内对支付方的财务压力并不会犹如ICER所展望的那样重大 。别的 ，该研究效果基于短期（5年）的预算影响剖析 ，有可能低估了恒久使用该药的康健收益 。
结语
药物经济学在海内经由几十年的生长 ，许多政府部分和高校都设有举行药物经济学研究的机构 。国家卫生计生委卫生生长研究中心、北至公卫学院的中国卫生生长研究中心、中国卫生经济研究中心以及山东大学卫生治理与政策研究中心都是与ICER功效近似的机构 。随着公共医疗包管的笼罩面加大和医保资金细腻化治理的趋势 ，在药物定价上借鉴ICER的要领进一步开展卫外行艺评估 ，为医保决议提供科学支持的事情 ，相信在未来有重大的生长空间 。
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