【聚焦】有数病药开发的丰富回报
制药工业界对有数病药的兴趣与日俱增，至今没有显示出一丝消退的迹象。evaluatePharma一项新的报告发明：近年来，在这些顺应症方面研发投入的增添已经转化为药品销售的整体性增添。在这个领域发力的企业不乏制药巨头，如罗氏、勃林格殷格翰、强生（Actelion）、百健、赛诺菲等。
evaluatePharma报告使用的有数病药的界说，包括首次获准用于一种有数病的药物，或获准用于多种顺应症，而在有数病治疗用途中的销售额占有25％以上的药物。
癌症治疗险些总能切合有数病药标准 ；而肿瘤学在古板意义上与有数病具有差别的商业特征，只管由于许多相同的缘故原由而对制药业界有吸引力。简朴来说，这里叙述的有数病药是指：仅限于针对肿瘤学以外的，危及生命的有数病恒久治疗的药物。
由于有数病药的市场独吞期和定价优势，这类药物比非有数病药更有利可图。2016年有数病药的总销售额为1140亿美元，占全球非仿制药市场的16.4％。据展望，2022年，这一数字将上升到2090亿美元，这些产品将占整个市场的21.4％，比已往十年翻了一番。未来六年，其平均年增添率为11.1％，是非有数病药的两倍。
而2022年排名前25位的非肿瘤治疗的有数病药，它们的销售额为374亿美元，约占全球药品销售额的3.8％。未来6年，其复合增添率为18％，险些是市场平均水平的3倍（见下表）。
2016年/2022年有数病药Top 25全球销售额
数据泉源：evaluatePharma ；销售额单位：亿美元 ；药品剔除了抗肿瘤药，仅包括威胁生命的有数病药
别的，Alexion公司的Soliris虽然在销售额排名中位列第27。可是，evaluatePharma预计其用于全身型重症肌无力（GMG）顺应症获准之后，2022年的销售额将上升至51亿美元，排名中跃升至第9位。
竞争瞬息转变
与去年举行的一项类似的剖析（制药行业有数病领域继续取得累累硕果，Industry work on rare diseases continues to bear fruit，2016年3月3日）相较量，Top有数病药职位变换十明确显。
例如，罗氏治疗特发性肺间质纤维化（PF）的Esbriet（pirfenidone，吡非尼酮）和诺和诺德公司的血友病药NovoSeven（重组凝血因子VIIa），凭证去年的数据它们在2020年都有着显著职位，而本报告中至2022年似乎将消逝，显然是由于它们的顺应症治疗领域泛起竞争产品的效果。
而百健公司用于儿童和成人脊髓性肌肉萎缩（SMA）的Spinraza（nusinersen）预计将在2020年前加入有数病药Top10 ；Sarepta用于治疗杜氏（Duchenne）肌营养不良的Exondys 51 （eteplirsen）将进入Top30。
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