有数病的界说在各国不尽相同 ，在美国是指患病人群小于20万的疾病 ，而在欧洲则界说为患病率低于1/2000的危及生命或慢性渐进性疾病 ，这一比例在日本则被划定为1/2500。我们国家暂时还没有有数病的官方界说。
有数病患者群体小加之高昂的研发投入 ，使得药企开发治疗新药难以获得响应回报 ，由此催生了各国政府对孤儿药的激励政策。在美国 ，一个新药一旦获得FDA孤儿药身份 ，将享有税收减免、免申请费、研发资助、加速审批以及上市后7年的市场独吞权 ，甚至还可能获得一张名贵的优先审评券 ；欧盟的激励同样包括了用度减免和研发激励 ，上市后的市场独吞权更是长达10年 ，并可酌情再度延伸两年 ，在这段时间内其他竞争类似产品不予批准上市。
重新药研发的角度看 ，以孤儿药身份进入市场 ，享受市场独吞期后再扩大顺应症 ，也不失为一种好的战略 ；另一方面 ，关于来到美国市场的他国企业 ，由于FDA批准的药物相对较量容易进入本国市场 ，加之有数病的发病率差别 ，若选对了顺应症 ，通过美国孤儿药政策迂回获得海内注册的先机 ，更是一石二鸟的绝佳选择。
中国立异药研发企业近年来在勇闯外洋市场的活动中一直屡有战绩 ，自然在孤儿药领域也有所安排。在此枚举几个获得过FDA和欧盟孤儿药资格认定的国产立异药物 ，难免有遗漏 ，接待留言增补。
01、李氏大药厂：anfibatide
2016年的3月24日 ，李氏大药厂的首创一类新药anfibatide获得FDA的孤儿药资格认定 ，用于治疗血栓性血小板镌汰性紫癜(TTP)。TTP是一种严重的弥散性血栓性微血管病 ，大都患者起病急骤 ，病情阴险 ，若是不予治疗 ，殒命率高达90%。现在较量有用的治疗手段多为血浆置换。外洋报道的发病率仅有百万分之一 ，近年来发病率呈上升状态。
在李氏大药厂的果真资料中显示 ，Anfibatide作为一个血小板1B受体拮抗剂 ，在康健自愿者的试验中,能有用抑制血小板凝聚 ，且不会增添出血危害。在既往的临床试验中 ，有200多名自愿者与患者接受了Anfibatide的治疗 ，并验证了其具有优异的清静性。
02、百济神州：BGB-3111
BGB-3111属于BTK抑制剂 ，相比全球第一个上市的重磅BTK抑制剂伊布替尼而言 ，有更好的清静性、耐受性、生物使用度 ，更长期的疾病源抑制能力 ，有望成为bestinclass。BGB-3111也是百济神州所有在研新药中推进速率最快的产品 ，有望率先上市。
2016年的6月23日 ，6月29日 ，7月20日 ，BGB-3111陆续获得FDA的3项孤儿药资格认定 ，划分用于治疗套细胞淋巴瘤、华氏巨球卵白血症和慢性淋巴细胞白血病。以上三种疾病都属于与B细胞有关的恶性疾病。BGB-3111一举获得3项孤儿药资格认定是FDA对其临床价值的重大一定。
03、依生生物：YS-ON-001
2016年10月24日 ，依生生物制药有限公司宣布 ，FDA已经正式授予其主打产品YS-ON-001治疗肝癌的孤儿药资质。肝癌在海内是较为常见的癌症 ，但在美国却归类于有数病 ，背后除了情形和人种差别的 ，主要还源自于我国肝炎病毒熏染者基数的重大导致肝癌发病率居高不下。
YS-ON-001是依生生物自力开发的具有生物免疫调理功效的大分子药物 ，具有增进Th-1型免疫应答、诱导树突细胞(DC)、B细胞和自然杀伤细胞(NK)的活化和增殖、调理肿瘤相关巨噬细胞由M2型向M1型极化以及下调调理性T细胞等功效 ，实现在突破免疫抑制状态的同时 ，提升免疫系统对肿瘤细胞的杀伤功效。在多个肿瘤模子动物试验中YS-ON-001均展现出了很是好的疗效 ，好比乳腺癌、肺癌、肝癌及其他恶性实体瘤。
凭证依生生物公司网站的信息 ，YS-ON-001已率先在新加坡进入临床实验。但在CDE的药物临床试验品级与信息公示平台上 ，暂时没有查到YS-ON-001的临床挂号。
04、LSKBioPharma：阿帕替尼
2017年3月1日 ，享有阿帕替尼中国地区以外独家开发权的LSKBioPharma公司宣布已收到欧盟委员会通知 ，阿帕替尼被欧盟授予治疗胃癌的孤儿药资格。
阿帕替尼是胃癌领域首个获得乐成的小分子抗血管天生抑制剂。2014年10月以晚期胃癌的顺应证 ，获得国家食物药品监视治理局（CFDA）批准上市 ，在今年7月份刚宣布的国家谈判乐成纳入的药品名单中 ，阿帕替尼列位其中。
05、同力生物：(R)-praziquantel
2017年6月27日 ，苏州同力生物医药的(R)-praziquantel（左旋吡喹酮）获得FDA孤儿药资格认定 ，用于治疗血吸虫病。全球约莫有2.5亿血吸虫熏染患者。
吡喹酮是人工合成的吡嗪异喹啉衍生物 ，又名环吡喹酮 ，是天下公认的高效广谱抗寄生虫药物 ，是寄生虫病化疗史上的一项重大突破 ，是现在市场上治疗多种寄生虫病的首选药物。
吡喹酮是由左旋和右旋吡喹酮配合组成的外消旋化合物 ，科研职员从合成吡喹酮中拆分获得左旋吡喹酮和右旋吡喹酮光学异构体 ，并通过临床前和初期临床试验发明：左旋吡喹酮是吡喹酮的有用杀虫因素 ，而右旋吡喹酮是无效甚至有害因素 ；相同剂量下 ，左旋吡喹酮临床疗效比吡喹酮更好 ，右旋吡喹酮则险些无疗效 ，味苦 ，并且是药物副作用的主要爆发泉源【信息参考自同力生物的专利文件】。
06、东阳光药业：伊非尼酮
2017年8月10日 ，东阳光药业的1类新药伊非尼酮（yinfenidone ，HEC585）获得了FDA的孤儿药资格认定 ，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）。伊非尼酮今年2月22日获得FDA允许开展临床试验。5月2日 ，伊非尼酮在科文斯（美国）I期临床试验中心乐成完成2例受试者的首次给药。
IPF是纤维化疾病最常见和最严重的形式 ，但发病机制并不明确 ，3年殒命率高达50% ，比癌症还恐怖。美国的IPF患者约莫有13万例 ，属于市场相对较大的一种有数病 ，但现在获批的有用治疗药物仅有吡非尼酮和勃林格殷格翰的Ofev（尼达尼布） ，临床需求远未获得知足。
伊非尼酮是由东阳光药业自主开发用于治疗纤维化的新化学实体。东阳光披露的信息显示 ，体外及动物体内药效实验证实伊非尼酮活性优于吡非尼酮百倍以上 ，同时具有很好的药代动力学特征及清静性 ，推测伊非尼酮是吡非尼酮的mebetter药物。
上述6个国产立异药中 ，除了阿帕替尼已在海内上市外 ，其他均未在任何国家上市。但获得孤儿药的资格认定已经代表了起源的乐成 ，能否借助加速审批制度结出硕果 ，我们拭目以待。
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