“美”天新药事-2021.09.28

2021-09-28

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“美”天新药事

医线药闻

1、CDE宣布《口服固体制剂混淆匀称度和中控剂量单位匀称度研究手艺指导原则（征求意见稿）》和《化学仿制药晶型研究手艺指导原则（征求意见稿）》。

2、Synlogic公司宣布，其使用合成生物学刷新的微生物疗法SYNB1618和SYNB1934，在治疗苯丙酮尿症（PKU）患者的2期临床试验中获得起劲效果，患者血浆中的苯丙氨酸水平获得具有临床意义的下降。新闻稿指出，这一效果是对使用合成生物学刷新微生物作为“活疗法”的看法验证。

3、Marinus Pharmaceuticals公司宣布，美国FDA已经授予其GABAA受体阳性别构调理剂ganaxolone的新药申请（NDA）优先审评资格，治疗与CDKL5缺乏症（CDD）相关癫痫爆发。

4、CG Oncology宣布与罗氏（Roche）告竣一项临床试验相助协议。将评估CG Oncology的在研溶瘤免疫疗法CG0070，与罗氏的PD-L1抑制剂阿替利珠单抗（atezolizumab，英文商品名为Tecentriq）联用的疗效与清静性。

5、9月27日，康方生物自主研发的立异候选药物IL-4Rα单克隆抗体注射液（AK120）用于治疗中度至重度特应性皮炎（AD）的全球2期临床已经启动，并且获得美国FDA的赞成。

投融药事

1、新一代的细胞治疗产品公司TriArm Therapeutics Limited宣布完成A轮一共三期融资。至此TriArm在A轮融资总额为6万万美元。A轮投资获得Panacea Venture、VI Venture、HT Captial、Efung Capital、LO Co-Investment Fund、金浦康健基金和瑞伏医疗康健基金和其他国际投资公司鼎力大举支持。

2、克日，加利福尼亚州南旧金山， GenEdit, Inc. 是一家生物手艺公司，其使命是通过靶向体内递送基因药物来开发治愈性疗法，宣布已完成 2600 万美元的 A轮融资。新投资者有礼来制药、KTB Network, Ltd.、Company K Partners、Korea Investment Partners、DAYLI Partners、KB Investment、IMM Investment 和 TIMEFOLIO Asset Management，现有投资者 DCVC Bio、SK Holdings、Bow Capital 和红杉资源加入此次融资。

科技药研

1、克日，一篇揭晓在国际杂志Communications Biology上的研究报告中，来自纽约市立大学等机构的科学家们通过研究发明，能通过名为音猬因子（Shh，sonic hedgehog）增添信号的特殊药物或能抑制LID，而诸云云类疗法尚有望资助治疗大部分的帕金森疾病患者^[1]。

2、日前，一篇揭晓在国际杂志Blood Advances上的研究报告中，来自贝勒医学院等机构的科学家们通过研究揭开了儿童急性髓性白血�。ˋML）的潜在致命性弱点，在实验室作育物和动物模子中，携带RARA超等增强子的AML细胞对药物疗法他米巴罗�。╰amibarotene）很是敏感，从而就延伸了白血病患者的生涯期并能镌汰其疾病肩负。相关研究效果支持科学家们开展响应的临床试验来评估他米巴罗汀治疗携带高水平RARA的AML患儿的效果^[2]。

References

[1]Malave, L., Zuelke, D.R., Uribe-Cano, S. et al. Dopaminergic co-transmission with sonic hedgehog inhibits abnormal involuntary movements in models of Parkinson’s disease and L-Dopa induced dyskinesia. Commun Biol 4, 1071 (2021). doi：10.1038/s42003-021-02567-3
[2]Monika W. Perez,Oscar Sias-Garcia,Alfred Daramola, et al. Defining the Transcriptional Control of Pediatric AML Highlights RARA as a Super-Enhancer Regulated Druggable Dependency, Blood Advances (2021). DOI: 10.1182/bloodadvances.2020003737

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