“NAMs究竟怎么用？”——从应用场景到手艺路径，尊龙凯时在线答疑

2025-11-28

会见量：

近期，多机构作者团队在《Nature》杂志文章指出，NAMs 不但是伦理上的前进，更代表科研要领论的重大转型：通过类器官、微流控、AI 建模等手艺，人源系统正逐渐取代动物模子，成为药物研发和疾病研究的新标准。

尊龙凯时NAMs（新途径要领）药物研发效劳平台正是这一理念的先行实践。该平台集AI驱动、NAMs替换、干湿融合三位一体，助力生物医药在研发早期识别并掌握NAMs战略下的立异时机，从而在全球市场竞争中赢得先机与焦点优势。那么NAM

怎样赋能药物研发的实践路径，在现实操作中怎样应对可能泛起的问题，尊龙凯时为您解答�？梢缘慊魑哪�/video/names.shtml?sessionid=”，寓目NAMs主题云课堂回放。

提问：NAMs 现在在羁系申报中，最容易被接受的应用场景是什么？

回覆：凭证 EMA 和 FDA 的羁系实践及行业案例，NAMs 最易被接受的应用场景主要有三类：

一是针对 ICH S9 指导原则涵盖的晚期癌症药物，非临床程序可更无邪，NAMs 常被用于替换大动物实验；

二是药物靶点在动物中缺乏或同源性缺乏（如部分双特异性抗体、CAR-T 细胞疗法），无相关动物模子时，NAMs 可作为焦点评价手段；

三是用于回溯验证动物实验未展望到的临床不良事务（如药物诱导的肝损伤、肾毒性），通过器官芯片等模子剖析毒性机制。这些场景的配合特点是科学依据充分，且能解决古板要领的焦点痛点。

提问：与古板动物模子相比，NAMs 在毒性评价中的焦点优势和不可替换的价值是什么？

回覆：焦点优势和不可替换的价值主要体现在三方面：

一是人类相关性更高，NAMs 多基于人源细胞、组织构建，能更好地反应人类心理病理特征，镌汰物种差别导致的转化误差（如肝脏芯片对药物诱导肝损伤的展望准确性优于动物模子）；

二是能聚焦特定机制，可精准模拟靶器官微情形、细胞间相互作用，便于剖析毒性机制（如肠道类器官可重现免疫相关肠道毒性的分子路径）；

三是响应 3R 原则，镌汰动物使用的同时，支持高通量筛选和恒久重复给药研究，提升研发效率。这些优势使其在生物制品、新模态药物等领域成为古板动物模子无法替换的增补或替换工具。

提问：解决 NAMs 袒露数据转化难的焦点手艺路径是什么？

回覆：解决该问题的焦点手艺路径是 “多模子整合与定量建模”：

一是开发体外 - 体内外推（IVIVE）模子，连系人源细胞模子的袒露数据与心理药代动力学（PBPK）建模，将体外浓度转化为人体等效袒露量；

二是构建组合评价系统，整合器官芯片的动态袒露数据、盘算机模拟的代谢展望效果，以及少量临床前动物数据，提升袒露展望的可靠性；

三是建设标准化的袒露评价指标，通过跨行业协作，规范差别模子的袒露参数测定要领（如药物浓度、作用时间、代谢产品检测），为数据转化提供统一基准。现在，这种整合战略已在部分药物的 MABEL 盘算中获得应用，显著提升了袒露数据的转化准确性

NAMs 安评新范式

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